前11個月歐美新藥獲準淺析

今年，製藥公司已經在美國和歐洲市場推出了許多昂貴的新藥。
需要關注的是，新藥研究開發管道（處於各階段的項目）的大部分資金，都花費在為富裕國家服務的領域，而非發展中國家置數百萬人於死地的熱帶疾病。

大批新藥推出

1～11月，美國FDA已批準37個新藥，超過了2014年同期的34個。去年FDA批準藥品共41個，創18年來的新高。
歐洲藥品管理局（EMA）也不示弱：今年前11個月建議批準84個新藥，而2014年頭11個月的數字為75個。不同於FDA的統計，EMA將仿製藥計算在內。
過去兩年新藥湧現，反映出藥物研究和監管機構的效率提高，尤其是抗癌新藥。比如近期，阿斯利康肺癌新藥Tagrisso（Osimertinib），以及強生和Genmab公司多發性骨髓瘤治療藥Darzalex（Daratumumab），都比預定日期提前數月獲得FDA批準。
同時，製藥公司新藥開發的成功率提高，在過去6年中，後期臨床試驗開發失敗項目數明顯減少。
科學技術水平日臻成熟，舊理念已被摒棄。藥品監管機構更熱衷於批準突破性新藥，在某些情況下，其批準速度之快，甚至超過製藥公司預期。
新藥上市速度加快的趨勢預計還將繼續。據IMS Health的一份報告，在2016～2020年期間，225個新藥可望獲準，癌症將是最大的類別。

高價困惑

但是，高價新藥正使醫療保險服務機構、一些患者和醫生陷入窘境。在美國，這個問題相當嚴重。根據今年9月的一項獨立學術研究報告，癌症藥製造商對新藥的定價甚至高達成本的600倍。
罕見病治療藥也價格驚人。今年以來，在美國獲準的新藥中，罕見病藥占據30％，它們的年花費動輒超過10萬美元（每名患者）。
例如今年7月獲準的一種囊性纖維化治療新藥Orkambi（Lumacaftor-Ivacaftor），每年費用高達25.9萬美元。
如此的高價對企業和投資者有利，但對醫療保險公司和政府是嚴峻挑戰。最大的問題並非來自罕見病，因為罕見病患者人數不多，而常見疾病用藥問題更為嚴重。
兩種被稱為PCSK9抑製劑的降膽固醇新藥，定價在每年1.4萬美元，在美國引起了醫療保險服務機構的抗議。現在，某些機構私下獲得不公開的折扣。英國的醫療開支管理機構近日決定對首個PCSK9抑製劑進行評估，即使在英國其價格比在歐洲其它國家低得多。

常見病新藥挑戰

根據湯森路透藥物研發的綜合資訊平台Cortellis：安進的PCSK9抑製劑Repatha（Evolocumab），以及賽諾菲和再生原公司的競爭產品Praluent（Alirocumab）都預計在2020年達到25億美元年銷售額。
這兩種藥用於使用標準的他汀類藥物不能控製膽固醇水平的患者，失去專利的他汀類藥物治療費用每天僅需數個便士。
今年獲準的潛力暢銷藥包括諾華心髒衰竭新藥Entresto（Sacubitril-Valsartan），預計至2020年將帶來每年54億美元收入；輝瑞乳腺癌藥Ibrance（Palbociclib），預期2020年銷售收入為53億美元；以及Vertex公司Orkambi，可能達到45億美元。
對於發達國家的醫療保險體係，支付如此高昂的藥品開支是一種沉重挑戰；而對於貧窮國家眾多患者，自然更是遙不可及。
在世界各地正在進行中的臨床試驗項目中，僅1％涉及那些使數百萬人致殘、致盲和喪生的被忽視的熱帶疾病，如昏睡病、利什曼病和象皮病。
近年，罕見病藥（所謂“孤兒藥”）開發似乎也引起了國內相關人士的興趣。筆者認為：國外製藥巨頭紮堆開發罕見病藥是在特定背景下的權宜之計（門檻低，可享受“突破性新藥”、優先審批和快速審批待遇，高藥價高利潤等），而“天價”肯定不合國情。罕見病患者值得關注和同情，然而我們的創新力量本就不足，研發方向孰重孰輕需要權衡。
誠然，在工業化國家，藥品支出的負擔在一定程度上可被廉價的仿製藥（專利到期後）抵償。
製藥業界稱，這對美國尤其有利，因為在美國，使用仿製藥的水平已經達到很高水平，因此，盡管新藥上市之初需要支付更多，當專利過期藥價就會大幅度降低。
據IMS預測，至2020年，在美國配發的處方藥中仿製藥將占比從目前的從88％增加到91％至92％。在英國，目前仿製藥在處方藥中占比剛剛超過3/4，而在歐洲其它國家和地區低於這個水平。