2015年FDA藥品審評回顧：新藥批準創19年來新高

自上周批準三款新藥之後，FDA今年的新藥批準數量已達到43個，創下19年來新藥批準的新高。目前為止，FDA在2015年批準的新藥總數略遜於1996年的45個，當時的這一記錄是在處方藥申請者付費法案剛剛實施4年時創下的。

過去12個月新藥批準的名單透露出廣泛的信息，既包含了FDA藥品監管審評的趨勢，也體現了醫藥行業的健康發展，但最能說明問題的可能是FDA最近批準的兩款藥物，即亞力兄製藥的Kanuma和Baxalta的Vonvendi，這兩款藥物均為孤兒藥，旨在用於罕見病治療。

由FDA授予孤兒藥資格的治療藥物占到了2015年新藥批準的逾三分之一，這其中包括一些用於患者人群規模相對較小的癌症治療藥物。此外，最近Kanuma的獲批凸顯了2015年的另一個重要趨勢，優先審評券在日益升值，優先審評券是因成功開發罕見病藥物而授予藥物生產商的一張快速審評通行證。亞力兄製藥現在正手握兩張優先審評券，如果該公司選擇將其出售給其它公司，這可能證明有高額的利潤。

FDA在批準新的癌症治療藥物上保持了其進取精神，審評的速度與以往相比更快。迄今為止，FDA在2015年批準的癌症新藥剛好不到批準新藥總數的三分之一，批準的這13款癌症新藥中，隻有3個藥物未被授予突破性治療藥物資格或一些其它的用來加快審評程序的資格。

FDA近來批準的多款癌症治療藥物，如阿斯利康的Tagrisso和強生的Darzalex，這些藥物的批準均比它們指定的審評截止日期提前數月，而在批準輝瑞帕布昔利布（Ibrance）時更是采用了加速批準，與審評截止日期相比提前了一年，僅基於該藥物2期試驗數據就批準了這款藥物。

這些藥物的快速批準不僅得益於FDA的快速審評，同時也來自於製藥公司自身的研發努力，阿斯利康最近批準的Tagrisso從第一項臨床研究到上市僅僅用了兩年零八個月。除了新藥，FDA還顯示出對先前已批準癌症治療藥物的適應症擴展授予快速審批的意願，百時美施貴寶的PD-1抑製劑Opdivo就是一個最好的例子。

2015年的新藥批準也看到了競爭風險，這種風險在一些市場尤其在加大。例如，FDA在過去一年批準了四款骨髓瘤新藥，包括上個月批準的3個。今年最備受期待的兩次批準是PCSK9抑製劑Praluent（再生元製藥／賽諾菲）和Repatha（安進）。

這兩款藥物在一個月內相繼進入美國市場，並在他汀藥物不能充分治療的患者中，對高膽固醇的降低有相似的有效性與安全性，而這對於支付者來說是一種利好，他們可通過對兩種藥物的施壓而獲得更便宜的藥品定價。

Praluent和Repatha均被預測在未來某個時間點會成為重磅炸彈級藥物，2015年批準的新藥中，有相當數據的產品可能會產生逾10億美元的銷售峰值。

強生的Darzalex在臨床研究中繼續令人印象深刻，與此同時，隨著競爭對手ClovisOncology最近披露數據，阿斯利康Tagrisso的樂觀預期得到提升。在容受了兩年的推遲之後，諾和諾德長期等待的基礎胰島素－德穀胰島素（Tresiba）終於獲得批準，同時輝瑞的帕布昔利布第一年上市就報告了一個強大的銷售成績。

從企業的角度來看，諾華在今年是多產的一年，該公司有四款新藥獲FDA批準，超過了其它任何公司。諾華獲批的四款新藥中，Entresto和Cosentyx有望為這家瑞士公司帶來相當大的銷售額。亞力兄製藥在獲批Kanuma和Strensiq之後，其上市產品的數量增加了兩倍，這標誌著該公司圍繞罕見病治療藥物建立的增長模式將得到一個顯著的進展。