肺癌突破性新藥審批提速

11月是全球肺癌關注月，國際肺癌研究協會發布的《2015年肺癌情況簡報》顯示：肺癌是全球癌症死亡的主要原因，每年超過160萬人死於肺癌。但肺癌不一定是致命的，新的突破性治療方法顯著提高了肺癌患者存活率。對於已確診的肺癌病人，根據其腫瘤的具體特征而選擇適當藥物進行個體化治療十分重要。
在第七屆中德肺癌論壇(CGLCF)上，論壇組織者同濟大學醫學院腫瘤研究所所長、腫瘤學係主任、上海市肺科醫院腫瘤科主任周彩存教授和中國臨床腫瘤學會理事長、廣東省肺癌研究所所長吳一龍教授共同強調：“肺癌治療已進入精準化時代，對於存在EGFR外顯子19缺失的晚期非小細胞肺癌患者，在中國存在較高的比例，新一代肺癌靶向治療新藥可延長上述基因突變患者的生命近1年以上。”吳一龍指出，如何縮短“救命藥”的審批流程，滿足臨床治療需求，挽救更多患者生命是亟待解決的問題。

“救命”新藥審批提速
有望提前

專家指出，肺癌患者的用藥矛盾已從過去的沒有藥變為能不能及時用上藥。
麵對我國新藥上市晚、時間長的現狀，近期發布的《國家食品藥品監督管理總局關於藥品注冊審評審批若幹政策的公告》明確指出：加快審批防治艾滋病、惡性腫瘤、重大傳染病、罕見病等疾病的創新藥，對於使用先進技術、創新治療手段、具有明顯治療優勢的臨床急需用藥注冊申請，實行單獨排隊，加快審評審批。
記者了解到，通常情況下，中國藥品審批平均需要8年時間，相比之下其他國家隻要4年。在上述政策指導下，我國突破性新藥的審批進程正在加快。
吳一龍介紹：“我國每年新增肺癌病人約60萬，大部分患者確診時已是晚期，可以用新型靶向藥物延長生命的有約10萬人，這些人對新型靶向藥物的需求量非常大。目前，一小部分晚期肺癌患者為了得到‘救命藥’通常會到中國香港、台灣等地購買阿法替尼等新藥。”
吳一龍強調：“我們希望對突破性靶向治療藥物，能夠開通綠色審批通道，縮短審批流程，加快上市進程，讓患者盡可能早一天用上救命藥，爭取更多時間去完成他們的心願。”
據悉，目前新一代抗生素可利黴素、治療心衰藥物紐蘭格林、治療糖尿病的重組人胰高血糖素(GLP－1)等一批一類新藥已完成臨床研究，正在申請生產批文；治療宮頸癌腫瘤的新型疫苗、治療肺癌的小分子化學藥物，以及治療超級耐藥菌的新抗生素等近30個一類新藥進入臨床研究。
吳一龍預測，在新政策的驅動下，適用於晚期非小細胞肺癌(NSCLC)一線治療的阿法替尼最早有望於2016年在中國獲批上市。據悉，阿法替尼在美國即獲得了孤兒藥的地位，並被納入FDA優先審核流程。FDA優先審核流程將為那些安全、有效、尚無滿意的替代治療選擇、相較於目前上市的產品具有顯著改善優勢的藥物提供快速審核通道。
不過，上述專家同時也指出，加快藥物審批提速的同時，還要做好其他政策的配套，特別是與醫保機製同步。“救命藥”同步進入醫保才能真正意義上為患者帶來救治保障。

靶向藥物細分化治療
更精準

記者了解到，隨著肺癌驅動基因的發現和靶向藥物的研究日趨深入，針對特定基因型的突破性靶向治療藥物被研發成功。
在《柳葉刀腫瘤》雜誌上發表的阿法替尼兩項臨床研究結果顯示：對於存在EGFR外顯子19缺失的非小細胞肺癌患者，與標準化療方案相比，阿法替尼一線治療可使患者生命延長1年以上，使該基因類型患者的死亡風險降低41%。
周彩存介紹：“在我國，非小細胞肺癌患者較多，占到肺癌總發病人數的85％。在這些患者中，EGFR外顯子19缺失是最常見的基因突變類型，阿法替尼是首次作為一線治療，被證實可為EGFR突變外顯子Del19 缺失的患者帶來總體生存受益的靶向治療藥物。阿法替尼會與EGFR受體不可逆結合，永久關閉癌細胞賴以生存的信號傳導通道，使癌細胞不能生長、繁殖，從而起到治療癌症的作用。”
目前，國際上肺癌的精準治療已成為主要手段，根據患者特定基因型選擇靶向治療藥物，將大大提高治療的有效性。今年8月，美國臨床腫瘤協會（ASCO）發布了對晚期非小細胞肺癌（Stage IV NSCLC）係統治療的指南更新，強調對存在 EGFR- 敏感型基因突變患者，推薦使用阿法替尼等突破性新藥作為一線治療。
專家還強調，在開始藥物治療前，對肺癌患者進行基因檢測，可以發現不同的基因突變以選擇相應的藥物進行治療，避免盲目用藥，實現一對一精準醫療。
研究顯示，對於非小細胞肺癌患者，如果不加篩選而使用靶向治療，有效率僅為30%；如果通過EGFR基因檢測結果來篩選患者，靶向治療的有效率將提高到70%以上。
基因檢測已經成為肺癌診斷和精準治療的基礎，目前美國臨床腫瘤學會（ASCO）、歐洲臨床腫瘤協會年會（ESMO）、美國國家綜合癌症網絡（NCCN）等權威機構均建議通過EGFR基因突變檢測來確定肺癌患者適合的治療藥物。中國指南也推薦：所有診斷為肺腺癌和含有腺癌成分的非小細胞肺癌患者都要進行EGFR基因檢測，以明確具體的基因突變類型，“先檢測，後治療”已經成為肺癌臨床診療規範。
周彩存指出：“在我國，部分醫生對基因檢測的重要性認知不足，加上患者和家屬不了解基因檢測的作用，肺癌患者基因檢測的比率偏低，直接影響到臨床治療效果。因此，加強醫生和患者對基因檢測的接受程度，是提高治療效果的關鍵步驟。”