2015年8月31日-9月4日全球申報情況

醫藥申報

一、新藥批準

1.2015年9月1日消息，歐盟委員會批準瑞頌(Alexion)酶替代療法Kanuma(sebelipase alfa)治療溶酶體酸脂肪酶缺乏症，這是該類適應症第一個獲批藥物。FDA也受理該藥上市申請，並授予了突破性療法認定和優先審評，PDUFA日期為2015年9月8日。
2.2015年9月1日消息，歐盟委員會批準瑞頌(Alexion))酶替代療法Strensiq(asfotase alfa)治療兒科發病低磷酸酯酶症，該藥已在加日獲批，FDA也受理該藥上市申請，並授予了突破性療法認定和優先審評。 
3.2015年9月1日消息，歐盟委員會批準諾華曲美替尼片聯合達拉非尼膠囊一線治療BRAF V600突變惡性黑色素瘤，FDA曾於2014年批準該聯合療法。 
4.2015年9月2日消息，歐盟委員會批準諾華口服血小板生成素受體激動劑艾曲波帕（Eltrombopag），用於對免疫抑製療法反應不足或過度治療無法進行造血幹細胞移殖患者的重度再生障礙性貧血。FDA去年批準該療法，艾曲波帕最早於2008年在美獲批治療特發性血小板減少性紫癜。 
5.2015年9月2日消息，FDA批準默克阿瑞匹坦（Aprepitant）聯合其他止吐藥用於預防12歲或30kg以上兒童化療所致惡心嘔吐sNDA。 
6.2015年9月2日消息，FDA批準Tesaro NK1受體拮抗劑Rolapitant（羅拉吡坦）用於預防成人化療所致惡心嘔吐，PDUFA日期為2015年9月4日。 
7.2015年9月3日消息，FDA批準AZ心髒病藥物替格瑞洛新適應症，現可用於二級預防長期心肌梗死患者動脈粥樣硬化事件，該申請的PDUFA日期為2015年9月30日。 
8.2015年9月4日消息，歐盟委員會批準諾華帕比司他（Panobinostat，LBH589，Farydak）聯合硼替佐米、地塞米鬆三線治療成人複發難治性多發性骨髓瘤，該藥此前已在美日獲批。 
9.2015年9月4日消息，FDA批準Wellstat Therapeutics罕見病藥物Xuriden（2',3',5'-三乙酰尿苷，TAU），用於遺傳性乳清酸尿症替代療法，遺傳性乳清酸尿症是一種罕見的嘧啶代謝類遺傳病，全球報道病例約20例。 

二、突破性療法認定

1.2015年9月4日消息，FDA授予中外製藥（羅氏子公司）A型血友病雙特異性抗體ACE 910突破性療法認定，這是中外製藥繼艾樂替尼（Alectinib）、托珠單抗（Tocilizumab）後獲突破性療法認定的第三個藥物，預計2017年提交NDA。

三、快速通道

1.2015年9月1日消息，Flexion Therapeutics膝骨性關節炎藥物FX006（曲安奈德緩釋）進入FDA快速通道，預計2016年年中向FDA提交NDA。 
2.2015年9月3日消息，Tetraphase四環素類似物TP-271進入FDA快速通道，並被授予QIDP資格。這是Tetraphase繼Eravacycline後獲得的第二個QIDP資格。

四、孤兒藥

1.2015年8月31日消息，FDA授予Mezzion Pharma Udenafil治療先天性心髒病單心室孤兒藥資格。 
2.2015年8月31日消息，FDA授予俄勒岡衛生科技大學N-乙酰半胱氨酸+硫代硫酸鈉預防兒童鉑誘導神經毒性孤兒藥資格。 
3.2015年9月1日消息，FDA授予Nutra Pharma小兒多發性硬化症藥物RPI 78M孤兒藥資格。 
4.2015年9月1日消息，FDA授予PTC Therapeutics無虹膜症藥物Ataluren孤兒藥資格。 
5.2015年9月2日消息，FDA授予BMS腫瘤免疫療法Nivolumab治療肝細胞癌孤兒藥資格。 
6.2015年9月2日消息，FDA授予Loxo Oncology原肌球蛋白相關激酶拮抗劑LOXO-101治療軟組織肉瘤孤兒藥資格。 

五、上市申請及審評

1.2015年8月31日消息，Lipocine提交一日兩次口服睾酮替代療法LPCN-1021治療性腺功能低下症505(b)(2)NDA。Lipocine還在開發一日一次口服睾酮替代療法LPCN-1111。去年FDA谘詢委員會曾反對Clarus口服睾酮替代療法Rextoro上市申請。 
2.2015年8月31日消息，FDA受理Intercept奧貝膽酸(Obeticholic Acid，OCA)治療原發性膽汁性肝硬化NDA，並授予優先審評資格，PDUFA日期為2016年2月29日。重頭適應症非酒精性脂肪肝（NASH）近期將開展2500人III期臨床（REGENERATE）。
3.2015年8月31日消息，Titan Pharmaceuticals重新提交Probuphine（丁丙諾啡植入劑）維持治療阿片成癮NDA。FDA曾受理該藥NDA並給予優先審評，PDUFA日期為2013年4月30日，但由於有效性和安全性問題FDA發了完整回複函，並補做了一個III期臨床試驗（NCT02180659）。 
4.2015年9月1日消息，FDA受理BMS Anti-SLAMF7單抗Empliciti(elotuzumab）二線治療多發性骨髓瘤BLA，並授予優先審評資格，該藥去年獲突破性療法認定。EMA也已受理該藥上市申請，並授予加速批準資格。 
5.2015年9月2日消息，FDA受理BMS PD-1免疫療法Nivolumab二線治療非鱗狀非小細胞肺癌sBLA，並授予優先審評資格，此療法還有突破性療法認定，PDUFA日期為2016年1月2日。此前FDA已批準Nivolumab用於二線治療鱗狀非小細胞肺癌。 
6.2015年9月2日消息，安進向EMA提交新型靜脈注射鈣敏感受體激動劑AMG-416（Etelcalcetide）上市申請，治療慢性腎髒病透析患者繼發性甲亢。 
7.2015年9月3日消息，阿卡迪亞（Acadia）製藥提交5-羥色胺(2A)受體反向激動劑Pimavanserin治療帕金森精神病的上市申請，2014年FDA曾授予該療法突破性療法認定。帕金森氏病患者在美國超一百萬，全球約四百萬至六百萬，其中四成會發展為治療帕金森精神病。
8.2015年9月4日消息，FDA推遲瑞頌（Alexion）酶替代療法Kanuma（sebelipase alfa）BLA申請PDUFA日期，原PDUFA日期為2015年9月8日，現推遲三個月，審評新補充CMC資料。歐盟委員會已於9月1日批準Kanuma治療溶酶體酸脂肪酶缺乏症。 
9.2015年9月4日消息，FDA受理楊森anti-CD38單抗Daratumumab治療複發難治性多發性骨髓瘤BLA，並授予優先審評資格，PDUFA日期為2016年3月9日，該藥原研公司Genmab，曾於2013年獲FDA突破性療法認定。