從美國藥品法演變看中國創新藥審評

人類醫學發展史可以追溯到遠古時期，但人類對藥物的認識不足百年。1906年，美國出台了全球第一部藥品法，這預示著人類開始對藥品生產和銷售有了製約。隨後，各國也相應出台了相關法案，對藥品的標簽宣傳、產品質量進行監管。
近日，記者在“美國FDA藥品新政會議”上了解到，近年來美國藥品法更新的頻度越來越大，自2011開始每年都會出台新修訂的法規。一方麵，美國在調整藥品審評方向，強調其在創新藥上的國際地位；另一方麵，美國政府開始加大對藥品管理的執法力度。
美國政府官方公布的數據顯示：2016年美國司法部經費為280億美元，有11000名律師和115000名雇員供職；美國藥物管理局經費為45億美元，其中25億美元來源於政府撥款，餘下20億美元來源於企業交費，有100名律師和13000名雇員供職。

執法資金投入加大

美國在藥品監管上已經形成了一套較為完善的體係，同時社會各界對美國藥物管理局的行為也進行了約束和平衡，整體來看，他們的核心是在尋求公平性和透明公開。例如，新修訂的《食品、藥品和化妝品法》明確提出，對FDA雇員泄露或使用貿易機密信息或保密性商業信息的行為進行了禁止。
據美國FDA助理法律顧問、美國科文頓·柏靈律師事務所律師陳少羽介紹，目前美國政府對藥品違規的處罰力度主要分為7個級別：刑事處罰、民事處罰、查封、產品召回、禁令、取消資格、收回批準。而對於沒有上市許可、拒絕FDA檢查、提供不真實報告或未保存記錄、未進行上市後不良反應監控、未在FDA注冊生產基地或列出市售的產品，以及宣傳未經批準的標簽外使用的信息、做不真實保證等行為都將被禁止。
另外，去年更新後的美國《聯邦食品、藥品和化妝品法》對爭議也提出了明確的解決辦法。非正式方法主要有三種：第一，與相關的機構工作人員討論；第二，通過FDA行政管理係統向主管遞交非正式請求；第三，向藥物管理局廉政官員提出要求。正式方式主要有三種：一是公民請求。要求FDA作特定的要求措施。二是請求再考慮。在機構決定的30天內提出請求再考慮其決定。三是聯邦法院的司法審查，這也是在解決爭議過程中最高級別的辦法。
陳少羽指出，社會各界對FDA的監察力度也在不斷加大。包括法院、國會、健康和人類服務部、公眾和媒體都賦有監督FDA的權利。但整體來看，聯邦法優於州法。在特定情況下，美國聯邦法限製州法，某些州法如果與聯邦法存在差異或分歧，可能被判無效。
“美國的藥品管理經曆了上百年的發展演變才逐步得以完善，到目前為止就修訂和更新了14次。而中國的藥品管理法於1984年通過人大常委會審議，僅僅實行了32年，還需要時間驗證和不斷地更新完善。”陳少羽如是說。
除此之外，美國在醫療行業還有多部法律對藥品使用進行約束，如反醫保及政府服務詐領法、反回扣法、產品責任法、反海外腐敗法等。

明確政府企業目標

陳少羽認為，“美國藥品法”發布以來，在修訂的過程中，有四個非常關鍵的時期，也形成了較為完善的體係。1983年明確提出了藥品必須是安全的；1962年明確提出安全並且是有效的；1984年形成了較為完善的仿製藥審評機製；2011年形成了較為完善的仿製生物製品審批機製。
但對於目前實施的創新藥審評審批機製，多位與會的美國FDA專家認為“還不夠成熟”。他們認為，美國FDA還在不斷地摸索和完善，一直在通過有效的方式縮短創新藥和特殊藥品的審評時間，2015年平均審評時間已經縮短至8.7天，而對於一些特殊的藥品可能速度會更快，如2015年僅用4天時間批準了施貴寶PD-1抑製劑Opdivo用於鱗狀非小細胞肺癌。
中國革命性的藥品審評製度改革也即將來臨，國家食品藥品監督管理總局（CFDA）相關負責人說，審評製度改革及一致性評價是“重中之重，要重點攻關”。CFDA藥品審評中心一位負責人稱之為“第二次革命”。
從最廣泛的醫藥上講，國家藥物政策應該促進藥品領域的平等和可持續性。國家藥物政策最基本的目標有三點：第一，使基本藥物對需要者供得上、買得起；第二，保證向公眾提供安全、有效、優質的藥物；第三，醫藥人員與公眾共同改善處方與調劑實踐，促進合理用藥。

美國安進公司副總裁蔡學鈞認為，在改革的過程中，無論是政府和企業都需要設立自己的目標，才會取得最後的成功。政府需要尋求並設立符合研發規律、研究結果可評價、監管目標可實施、可滿足患者權益和臨床需求的平衡點；企業應該循序漸進地論證，包括采納國外已經有的經驗、修訂及在未來達到設定的目標。