FDA將發布創新計劃加速藥物研發

美國FDA局長斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）在社交媒體上談論了該機構有關提速藥品監管進程的計劃。
他在FDAVoice博客上寫道：“FDA很快將推行一項全麵的創新計劃，旨在確保監管流程的現代化和高效化，使安全有效的新技術能及時應用於患者。我們需要確保監管原則是有效率的，並涵蓋了最新的科學知識。我們不希望為有益的新型醫療創新技術設置監管障礙，從而增加將這些技術推向市場的時間、成本和不確定性。”
這項舉措主要通過去年簽署的《21世紀治愈法案》進行推廣，該醫療法案將在未來9年內為FDA提供5億美元資金。
在FDA看來，該法案旨在改革藥品監管政策，在藥物開發的同時考慮患者的需求，並將臨床試驗設計和臨床結果評估現代化，以此加速新藥的開發和審查周期。
此外，法案也賦予FDA新的權利，旨在幫助其創建一係列新的“加速產品開發計劃”，例如為一些生物製劑提供加速選項的再生醫學高級療法（RMAT）路徑，以及在重大疾病治療領域建立新機構來協調藥物、生物製劑和醫療器械審評中心的工作，並提升對組合產品的管理。
戈特利布已經為法案在不同方麵的推行製定了詳細的工作計劃，其中一個就是在臨床試驗中使用計算機工具來改善藥物開發和提高監管效率。
在電腦臨床試驗（silico clinical trials）中，使用計算機模型模擬藥物的研發和評估。這樣做可以模擬研究設計，並篩選出最有可能獲得成功的方案，從而降低風險。
戈特利布表示，FDA的藥物評估和研究中心（CDER）已經在開展這方麵的工作，“我們將補充更新藥物開發指南，將如何使用計算機工具添加到藥物開發工作中。”
FDA還建立了腫瘤卓越中心（Oncology Center of Excellence），這是其第一家專注於一個特定的疾病領域而非特定類型產品的內部中心機構。“這個新機構將允許我們的審評專家共同合作，采取藥品生命周期管理策略來開發藥物，並針對新的癌症治療方案進行上市後監管。”
戈特利布總結道：“我們正處在科學和醫療技術變革時代的起始階段，通過實施新的方案、創新計劃，希望我們的努力能夠幫助消費者從中獲益。”
不過，並非所有人都對此持積極態度，也有人擔憂這些改革會降低醫藥產品上市審核的門檻。