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新聞資訊

福泰製藥Orkambi獲得美國FDA批準，治療F508del突變的囊性纖維化（CF）

2015-07-06
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【新聞事件】：美國FDA今天批準了福泰製藥的Orkambi，用於治療12歲或以上的帶有F508del基因變異的囊性纖維化患者。5月12日，美國FDA的一個專家小組以12票讚成，1票反對的懸殊投票支持Orkambi上市。Orkambi是第一個獲得FDA批準用於治療2個基因變異的囊性纖維化藥物。



【藥源解析】：囊性纖維化（cystic fibrosis，CF）是一種因CF基因突變引起的嚴重遺傳性疾病。囊性纖維化患者在美國大約有3萬人，是在白種人中最常見的致命性遺傳性疾病。囊性纖維化最常見的基因突變是F508del突變，其中從父母各遺傳一個F508del突變的患者約占患者總數的一半。F508del變異的基因表達一種不正常的蛋白，引起人體上皮細胞氯離子通道的調節缺陷，導致呼吸道黏膜上皮的水和電解質跨膜轉運障礙，致使黏液腺分泌物中的酸性糖蛋白含量明顯升高，造成分泌物粘稠，從而影響患者的胃腸道和呼吸係統，包括慢性梗阻性肺部病變、胰腺外分泌功能異常、和汗液電解質異常升高等。

囊性纖維化不能治愈。目前的主要療法還僅限於防止感染（比如使用抗生素），擴張支氣管等改善症狀的治療方案。Orkambi是繼Kalydeco之後美國FDA批準的第二個直接抵消遺傳缺陷的囊性纖維化藥物。Orkambi也是第一個獲批用於治療2個基因變異的CF藥物。

Orkambi是Kalydeco（通用名：ivacaftor）和lumacaftor的複方組合，每片含有125毫克的ivacaftor和200毫克的lumacaftor。Kalydeco在2012年獲得FDA批準上市，治療一種極罕見的G551基因突變的囊性纖維化，而lumacaftor是新分子實體，之前沒有獲得FDA批準上市。在2個共有1108位CF患者參與的雙盲、安慰劑對照的臨床實驗中，這些患者都是12歲或以上且伴有F508del突變。患者每日2次、每次服用2片的Orkambi，和安慰劑組相比肺功能獲得改善。和藥物相關的最常見不良事件包括呼吸急促、上呼吸道感染、惡心、腹瀉、和皮疹。如果婦女使用Orkambi還可能增加月經異常。

Kalydeco雖然早在2012年就獲得FDA批準上市，但適用人群隻是一種極為罕見的G551基因突變的患者，僅占所有CF人數的4%。F508del突變是囊性纖維化最大的患者群體，12歲或以上的患者在美國就有8500左右。遺憾的是Orkambi的療效還不夠突出，雖然和安慰劑相比達到統計學顯著，但僅僅平均提高患者3%左右的肺功能。而且Orkambi勢必收費高昂（但預計低於單藥Kalydeco的30萬美元），為了這點療效能否說服支付方慷慨解囊還要有待時間的考證。
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