石藥集團siRNA藥物在華獲批臨床

醫線藥聞

1、11月30日，石藥集團發布公告，石藥自主研發的化學1類新藥SYH2053注射液（雙鏈小幹擾RNA（siRNA）藥物）已獲得中華人民共和國國家藥品監督管理局批準，可以在中國開展臨床試驗。SYH2053是一款通過偶聯乙酰半乳糖胺（GalNAc）實現肝髒靶向遞送的siRNA藥物。SYH2053以PCSK9為靶點，用於治療成人原發性高膽固醇血症或混合型血脂異常，並通過優化的全序列化學修飾策略，實現更持久的基因沉默效果。

2、11月30日，CDE官方顯示，神州細胞的菲諾利單抗注射液臨床試驗上市申請獲得受理，適應症為頭頸部鱗狀細胞癌。SCT-I10A產品為神州細胞自主研發的重組人源化抗PD-1 IgG4 型單克隆抗體注射液。SCT-I10A為抗 PD-1的功能性單克隆抗體，可通過阻斷 PD-1 與其配體的結合，增加腫瘤部位的 T 細胞和炎性細胞因子供給量，減少腫瘤微環境中的調節性T細胞和髓係來源的抑製細胞的比例，改變腫瘤微環境，恢複和提高T細胞的免疫殺傷功能，從而抑製腫瘤的生長。

3、11月30日，天港醫諾自主研發的單抗藥物（項目代號TGI-5）獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）臨床試驗（IND）許可。TGI-5是天港醫諾自主研製的一種新型免疫檢查點單抗藥物。作為針對一個全新藥物靶點的抗體藥物，TGI-5具有抗腫瘤活性高、成藥性好等特性，主要用於治療肝癌、結直腸癌、肺癌等適應症。

4、11 月 30 日，據 CDE 官網顯示，擬將羅氏 CD20 × CD3T 細胞結合雙特異性抗體 Mosunetuzumab 納入優先審評，用於治療既往接受過至少兩種係統性治療的複發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）成人患者。

投融藥事

1、11月30日，全球體內基因編輯和堿基編輯技術開拓者堯唐生物近日已完成超億元人民幣A+輪融資，由德誠資本領投，廣州產投和華方資本跟投。浩悅資本擔任本輪獨家財務顧問。至此，堯唐生物A輪係列融資近3億元。堯唐生物創始人吳宇軒博士表示：本次融資完成以後，公司將加快速推進核心管線臨床研究，同時布局多個全球first-in-class管線，期望早日為患者帶來希望，為醫學的進步貢獻堯唐方案。

科技藥研

1、11月28日，中山大學研究人員研究了METTL9在HCC中的功能和分子機製。發現METTL9在HCC中的表達升高，其高表達與較差的生存結果相關。在機製上，研究人員發現METTL9敲低導致鐵死亡的關鍵抑製因子SLC7A11的表達水平降低，進而促進HCC細胞的鐵死亡，阻礙HCC的進展。此外，研究人員已經證明靶向METTL9可以顯著抑製HCC患者來源的異種移植物（PDX）的生長。本研究確定了METTL9在促進HCC發展中的關鍵作用，並為進一步研究和針對HCC中鐵死亡的潛在治療幹預提供了基礎。本項研究發表在期刊《Cell Death Discovery》上^[1]。

 [1] Bi, F., Qiu, Y., Wu, Z. et al. METTL9-SLC7A11 axis promotes hepatocellular carcinoma progression through ferroptosis inhibition. Cell Death Discov. 9, 428 (2023).