康諾亞阿爾茨海默病抗體療法獲批臨床

醫線藥聞

1. 5月6日，CDE官網公示，康諾亞1類新藥CM383注射液獲得臨床試驗默示許可，擬開發治療阿爾茨海默病。根據康諾亞官網資料，CM383為一款靶向β澱粉樣蛋白（Aβ）的單抗藥物。

2. 5月6日，科倫博泰的第二代選擇性RET抑製劑A400 (EP0031)獲FDA批準開展2期臨床試驗。目前正在中國開展針對RET陽性NSCLC的關鍵臨床研究，並已在晚期RET+實體瘤患者中表現出良好的抗腫瘤療效。

3. 4月30日，南京維立誌博生物科技有限公司宣布，其自主研發、擁有全球知識產權的1類新藥抗PD-L1/4-1BB雙特異性抗體LBL-024獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）批準開展一項關鍵性臨床研究。目前，國內外尚無同類產品上市。

4. 4月30日，益科思特（北京）醫藥科技發展有限公司自主研發的雙特異性抗體YKST02獲批臨床。YKST02是一款靶向人漿細胞BCMA 和人T細胞CD3的創新型免疫雙特異性抗體，用於治療多發性骨髓瘤。

投融藥事

1. 5月6日，索元生物宣布，美國加州再生醫學研究所（CIRM）撥款近1200萬美元，用於支持進一步開發其生物標誌物指導下的腦瘤基因療法DB107。根據新聞稿，CIRM授予加州大學舊金山醫學院（UCSF）的Noriyuki Kasahara博士和加州幾所大學的一組研究人員撥款，用於DB107治療新診斷的高級別膠質瘤，其中包括膠質母細胞瘤（GBM）的臨床1/2期試驗。

科技藥研

1. 近日，杜克大學醫學院、多倫多大學病童醫院、加州大學洛杉磯分校、伯明翰大學、倫敦大奧蒙德街兒童醫院與Moderna公司的研究人員合作，在國際頂尖學術期刊 Nature 上發表了題為：Interim analyses of a first-in-human phase 1/2 mRNA trial for propionic acidaemia 的研究論文。該論文報告了Moderna公司開發的mRNA療法mRNA-3927在治療罕見遺傳病丙酸血症的首次人體臨床試驗的中期數據，展現了安全且有前景的治療效果，將患者危及生命的代謝失代償事件風險降低了70%。

[1] Koeberl, D., Schulze, A., Sondheimer, N. et al. Interim analyses of a first-in-human phase 1/2 mRNA trial for propionic acidaemia. Nature 628, 872–877 (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07266-7