上海市生物工程學會、複旦大學生命科學學院、上海市遺傳學會主辦，基因技術教育部工程研究中心、上海市生物工程學會細胞治療專委會、上海hjc黄金城生物醫藥股份有限公司承辦的“上海市生物工程學會細胞治療專委會成立大會暨2022年首屆細胞基因治療高峰論壇”在複旦大學圓滿落幕。本次會議采取線上線下同步進行的形式召開。
本屆論壇群賢薈萃、重量級大咖雲集，邀請了20餘位來自科研機構、學術界、企業界的行業領軍人物，以“聚焦前沿，共創未來”為主題，分享了關於幹細胞及CAR-T細胞臨床治療現狀、基因編輯與細胞治療技術應用、細胞治療產品開發及監管等多個領域的最新研究成果，分析了國內外細胞基因治療的當下形勢和發展趨勢，以前瞻眼光探討新藥研發細胞基因治療的新機遇、新挑戰、新趨勢，呈現了一場細胞基因治療領域幹貨滿滿的學術饕餮盛宴。
hjc黄金城作為此次論壇的承辦單位，深度參與到論壇議程中。hjc黄金城創始人&CEO 陳春麟、首席科學官彭雙清教授、藥理藥效與生物部副總裁鄧靜博士出席會議並與行業同仁展開深入交流與探討，積極推動細胞基因治療產業的發展與創新。
攜手創新 共促發展
上海市生物工程學會細胞治療專委會成立
大會由上海市生物工程學會副理事長盧大儒教授主持。
中國科學院院士趙國屏作視頻致辭，表示作為上海市生物工程學會的名譽理事長對專委會的成立表示由衷的祝賀！趙院士認為上海市生物工程學會細胞治療委員會旨在凝聚上海與長三角地區細胞治療領域的產學研專業人才，加強學術交流，促進跨界互動、加快科研成果轉化與應用，推動細胞治療領域科技與產業高質量高水平發展，的確是當前形勢之需；專委會的成立，有利於加強監管部門、科研轉化機構、行業企業之間的深度合作與交流，製定並完善相關產品的質量評估體係與行業標準，支撐臨床應用的穩妥推進，這正是當前發展之要。通過專委會的組織和協調，將有效規範細胞治療領域的人才培養方案、提升相關專門人才的培養和儲備能力，是促進整個細胞基因治療行業快速高效、健康有序、可持續發展的長遠之策。並特別寄希望專委會能不忘服務人民健康的初心，切實履行職責，發揮引領示範作用，為促進細胞基因治療行業的基礎研究、應用開發、臨床轉化的不斷突破與可持續發展，作出切實的貢獻。
複旦大學生命科學學院黨委書記陳浩明發表致辭，首先代表複旦大學生命科學學院對細胞治療專委會的成立表示祝賀，並表示將為專委會的發展提供必要的支持。複旦大學生命科學學院在細胞基因治療領域有著深厚的基礎和研究資源，在基因編輯、艾滋病、CART治療、腫瘤、靶向遞送等取得了可喜的進展。陳浩明希望與產業界加強專業人才培養方麵的合作，進一步提升人才培養的質量，為行業培養和輸送更多的專業化的高端人才，並期待與會專家分享前沿科研成果，取得更多“從0到1”的突破，研發出更多有效的、可負擔的細胞治療的產品，為健康中國做出貢獻。
上海市遺傳學會理事長盧大儒發表致辭。他表示，近年來，細胞治療發展迅猛，取得了實質性的進展。上海市生物工程學會發揮了重要作用，推動了生物醫藥行業的發展。細胞治療涉及多個學科，是學科交叉融合發展的重要方向，不僅與生物工程相關，也和遺傳學科發展密切相關。上海市遺傳學會將聚焦於基因治療、基因編輯，期待與上海市生物工程學會細胞治療專業委員會加強合作，共同促進上海生物醫藥的發展。
上海市歐美同學會生物醫藥分會名譽會長、俄羅斯自然科學院外籍院士、hjc黄金城創始人&CEO 陳春麟發表致辭。陳春麟表示要加強協會合作，助力生物醫藥產業高質量發展；加強產學研的合作，並表示hjc黄金城已有複旦大學、上海大學達成戰略合作意向，提升人才培養水平。最後，陳春麟表示期待有更多的細胞基因治療產品造福人類。
隨後，上海市生物工程學會副理事長王勇先生宣布成立上海市工程學會細胞治療專業委員會，聘任朱煥章教授為主任委員，聘任陳春麟、劉保池、湯紅明、張鴻聲、趙陽兵、殷浩、張本多、張傳宇為副主任委員。
大會伊始，上海市生物工程學會名譽理事長任瑞寶、上海市生物醫藥技術研究院院長傅大煦、複旦大學生命科學學院黨委書記陳浩明、上海市生物工程學會細胞治療專業委會主任委員朱煥章為上海市生物工程學會細胞治療專業委員會揭牌。
隨後，上海市生物工程學會名譽理事長任瑞寶、副理事長王勇為細胞治療專業委員會的主任委員、副主任委員頒發委員聘書！
大咖雲集 學術饗宴
“聚焦前沿·共創未來”細胞基因治療高峰論壇
上海市生物工程學會細胞治療專委會成立之後，一場“聚焦前沿，共創未來”細胞基因治療高峰論壇拉開序幕。論壇設有主題報告、專題報告（包括細胞基因治療研究進展、幹細胞治療臨床研究、CAR-T細胞治療臨床研發、基因編輯與基因治療）、圓桌論壇等三大板塊，基本覆蓋了目前國際上主流的細胞基因治療領域研究方向和熱點技術。
主題報告環節由複旦大學生命科學院教授朱煥章主持。
中國科學院院士、中國科學院分子細胞科學卓越創新中心研究員李勁鬆作了關於《從克隆到半克隆—技術進步引領科學發展》的報告。他通過多組顯微注射視頻和豐富的實驗數據，生動詳細地講述了其團隊建立的創新性“半克隆技術”體係。以“半克隆技術”為基礎製備動物模型，對複雜疾病進行快速模擬，為遺傳疾病的診治提供了全新的研究範式。最後，李勁鬆院士介紹了基於類精子幹細胞技術的“基因組標簽計劃”。
俄羅斯工程院外籍院士、東方醫院原院長劉中民以《間充質幹細胞治療心力衰竭臨床研究》為題作了報告。劉院長首先介紹了心衰治療方式及治療新方式——幹細胞移植，分別闡述了間充質幹細胞治療心衰的臨床研究，iPSC治療心血管疾病的臨床研究、心肌注射幹細胞治療心衰的臨床研究、靜脈輸注幹細胞治療心衰的臨床實踐研究等，並進行了個案展示。最後，劉院長介紹了東方醫院在幹細胞領域的實踐，為幹細胞治療的研究提供了參考與借鑒。
專題演講細胞基因治療研究進展
目前，細胞治療和基因治療領域的創新發展正在曆經由跟跑向並跑的曆史性轉變，新的靶點原創技術、新研究策略等加速迭代湧現。“細胞基因治療研究進展”專題演講帶您展望該領域的重大進展。雅科生物董事長張鴻聲教授為該專題演講的主持人。
科濟藥業控股有限公司董事長、首席執行官、首席科學官李宗海以《從臨床視角看CAR-T細胞發展》為題作了報告，剖析了CAR-T細胞發展麵臨的主要挑戰，闡述了CAR-T細胞療法可從CAR信號改造、共表達趨化因子或趨化因子受體、敲除PD1表達、調動抗原交叉提呈等手段方法，實現促進增殖和持續、增加浸潤到腫瘤組織、減免CAR-T失能、解決抗原異質性問題等目標。他相信CAR-T對實體瘤的療效將會逐步提高，未來發展值得期待。
近幾年來，複旦大學教授朱煥章課題組在艾滋病基因治療新型策略研究方麵不斷取得新進展。本次論壇上，朱教授帶來了《艾滋病細胞基因治療研究進展》為主題的分享，表示目前艾滋病臨床治療方法主要是抗逆轉錄病毒療法，雖然，該療法可以最大限度地抑製患者體內病毒複製，但該療法不能治愈艾滋病，而CCR5缺失的骨髓幹細胞移植是目前被認為唯一治愈艾滋病的療法，但該療法僅是個案不易推廣。朱教授認為基因編輯治療成為AIDS治療新途徑，並著重介紹了該團隊在國際上率先提出基因編輯靶向切除HIV前病毒的“斬草除根”策略、以及設計製備的新型CAR-T可在體內完全清除HIV感染細胞的能力，以及進一步臨床轉化和開發的潛力。
海軍軍醫大學教授胡適分享了《合成免疫治療和合成免疫細胞組庫技術》，指出腫瘤異質性/進化性是困擾腫瘤免疫治療地瓶頸之一。胡教授就合成免疫治療手段應對腫瘤異質性治療進行了探索，並介紹了基於嵌合抗原受體的合成細胞組庫設計，構想了高多樣性合成免疫細胞組庫的應用，最後表示多樣性嵌合抗原受體的合成免疫細胞組庫，可作為一種有效的癌症免疫療法。
專題演講幹細胞治療臨床研究
全球正在進行的幹細胞研究大多處於臨床早期，但隨著臨床試驗數量的迅速增加，未來會迎來成果產出的爆發期。hjc黄金城CSO彭雙清教授為該專題演講的主持人。
東方醫院國家幹細胞轉化資源庫副主任湯紅明分享了《關於推進幹細胞產業化的思考》報告。湯教授認為幹細胞有望治療多種難治性疾病，如心腦血管係統疾病、退行性疾病等，簡述了幹細胞的作用機製以及應用，深入分析了製約幹細胞產業發展的主要瓶頸，並提出相關建議舉措，為幹細胞治療的研究發展提供了參考。
臍帶間充質幹細胞的新藥研發一直備受矚目。千石生物技術總監王斌帶來了題為《臍帶間充質幹細胞的藥物開發》的報告，首先闡述了臍帶間充質幹細胞的優勢、作用機製及其應用，並詳細列舉了MSCs藥品開發流程，分享了千石生物在生產工藝上的研發成果，最後分析了臍帶間充質幹細胞成藥目前麵臨的挑戰和機遇。
長征醫院全軍器官移植研究所所長殷浩分享了《胰島移植臨床進展暨長征醫院經驗總結》，梳理了臨床胰島移植的最新進展，包括臨床引導移植流程，臨床胰島移植發展曆程和背景，臨床胰島移植的適應症和療效。長征醫院開展經驗總結和相關基礎研究最新進展，為糖尿病治療提供了可操作的新方法。
專題演講CAR-T細胞治療臨床研發
CAR-T細胞治療出圈，研發進展幾何？如何實現商業化進程？東方醫院國家幹細胞轉化資源庫副主任湯紅明主持了“CAR-T細胞治療臨床研發”專題演講。
優替濟生董事長趙陽兵作了題為《實體瘤免疫細胞治療進展》的報告，介紹了T淋巴細胞轉基因方法、T淋巴細胞體內轉基因，表示免疫細胞治療在部分血液係統腫瘤的土坯為其應用於實體腫瘤的治療帶來希望，免疫細胞治療在實體腫瘤的突破需要克服靶安全性和腫瘤微環境抑製等主要難題，CART共表達LACO-Stim有望在安全計量下有效控製腫瘤，給人以深刻啟迪。
雅科生物董事長張鴻聲分享了《CAR-T細胞治療研發的方向和策略》，介紹了雅科生物的裏程碑進展，重點分享了針對CD22靶標CAR-T細胞治療技術、CD7 CAR-T細胞治療技術等研發管線的布局、臨床轉化成果報告。
上海公衛臨床中心轉化醫學研究院院長徐建青以《乏氧激活型CAR-T細胞：從靶點激活到腫瘤微環境激活》為題作了報告，介紹了CAR-T療法，向大家講解了他們課題組關於乏氧激活型CAR-T細胞的成果。該新型CAR-T技術隻在缺氧環境中具備高度殺傷活性，在常氧條件下殺傷活性接近零，從而保障了對實體瘤的有效殺傷。
上海科技大學教授陳佳的研究聚焦於基因編輯工具開發與應用、DNA修複機理及癌症生物學領域，為大家分享了《新型基因編輯工具的開發與應用》，介紹了不同於傳統CRIPR/Cas9的新型基因編輯係統，對比了非同源末端連接(NHEJ)和同源定向修複(HDR)途徑，表示超高精準的堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）極大地提高了編輯效率和穩定性，並提出了提出基因編輯領域發展新方向，為臨床治療遺傳病/罕見病提供了新方法和新工具。
專題演講基因編輯與基因治療
基因編輯與基因治療為徹底治愈先天性遺傳病、腫瘤、艾滋病及其他惡性疾病開辟了全新的路徑。如何解決核心技術挑戰？由上海優替濟生CEO趙陽兵教授主持的“基因編輯與基因治療”專題演講，為基因編輯與基因治療的深入研究提供了前瞻性指導。
華東師範大學教授吳宇軒帶來了題為《基因編輯技術治療地中海貧血：從基礎到臨床研究》的報告。吳教授首先介紹了世界範圍和國內目前地中海貧血發病和治療的總體概況，隨後詳細介紹了其團隊在基於幹細胞基因治療研究方向的最新研究成果。
複旦大學教授王永明分享了《新型CRISPR編輯工具》，開發出了SauriCas9和SlugCas9，具有編輯活性高、靶向範圍大的優點，並建立了gRNA設計模型，可以設計出高效的gRNA，為基因編輯提供了有力工具。
hjc黄金城藥理藥效與生物部副總裁鄧靜分享了《細胞和基因治療中抗癌藥理藥效的臨床前探索》的報告，解析了細胞和基因治療成藥性的關鍵，講解了細胞和基因治療抗癌轉化研究新靶點和模型，並介紹了NK細胞治療+BCL-2抑製劑的聯合治療。最後，鄧靜介紹了hjc黄金城一站式生物醫藥臨床前綜合服務研發服務平台，已助力268件新藥獲批臨床，期待助力更多的新藥走向臨床。
圓桌論壇細胞治療產品開發及監管
精彩紛呈的專題分享結束後，由盧大儒教授主持，上海市藥品和醫療器械不良反應監測中心王方敏、上海優替濟生董事長趙陽兵、hjc黄金城CSO彭雙清、科誌康董事長張科之、上海經信委生物醫藥產業促進中心徐曉晶等嘉賓共同帶來了題為《細胞治療產品開發及監管》的圓桌會議，探討了細胞基因治療產業化挑戰、細胞基因治療產品監管困境、細胞基因治療費用的思考。參與嘉賓各抒已見，閃現出智慧的火花，也展現出從科研機構、藥企、CRO等不同視角帶來的多樣性思維和洞見，讓每一位參會者都受益匪淺。
高質量的科學研究和合作交流是推動生物醫藥產業發展的基石。此次學術盛宴展示了中國細胞基因治療產業的最新研究成果，就細胞基因治療領域的熱點、疑難問題展開了學術交流，呈現出前沿學術思想和精辟的研發理念，促進了高校、科研院所、製藥企業以及CRO之間的交流，密切了產學研的創新合作，推動了細胞基因治療產業的發展。
作為本次論壇的承辦方，hjc黄金城曆經18載發展，始終踐行“創新驅動，質量至上”，已成長為一站式生物醫藥臨床前綜合研發服務平台。目前，hjc黄金城已建立完善的細胞基因治療藥物研發平台，可為細胞基因治療類產品提供藥理藥效、生物分布和安全評價研究等一站式服務。目前，hjc黄金城運用豐富的動物模型和多種先進的分析技術，綜合考慮不同研究項目的特點，已為客戶完成了多個基因和細胞免疫治療方案的臨床前開發項目。創新不止，挑戰不息。hjc黄金城誠邀更多的生物醫藥同行者，群策群力，攻堅克難，共創生物醫藥產業的新時代！
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