hjc黄金城探路細胞新藥非臨床研究，新法規下NAMs的應用思考

探路細胞新藥 共話免疫未來

2022年末，美國國會通過了《FDA現代化法案2.0》（The FDA Modernization Act 2.0）。法案納入了其它非臨床研究證據以評估療法的效力和安全性，頂尖科學雜誌《自然-醫學》上的報道曾指出，這一改變使類器官，器官芯片（organ-on-a-chip），以及計算機模擬（in silico modeling）等替代動物實驗的技術受到更為廣泛的關注。

10月19日，由談思生物主辦的CGT Asia嘉年華在廣州正式召開，CGT Asia 2023第四屆亞洲細胞與基因治療創新峰會(廣州站)和3DCC 2023 3D細胞培養與類器官研發峰會兩場峰會同期舉行。

峰會首日，hjc黄金城首席科學官彭雙清教授分享了“新途徑技術方法(NAMs)對創新藥物非臨床研究策略的影響與挑戰”，演講後交流學習氛圍熱烈。

hjc黄金城彭雙清教授與聽眾交流分享

非臨床研究是決定藥物能否獲得批準上市的必須程序和主要依據之一，也是藥物研發過程中資金投入最大、消耗時間最長的研究內容之一。傳統的以實驗動物為主的描述毒理學研究存在著較大的不確定性。在過去三十多年裏，科技人員一直致力於采用係統方法和基於通路的方法來定義毒物（藥物）導致人類健康所出現有害結局的過程。

2007年，美國國家科學院（NAS）發布了《21世紀毒性測試：願景和策略》的報告（簡稱TT21C），TT21C提出了毒性測試與風險評估的新框架體係。在IPCS的毒性作用模式（MOA）框架的優化過程中，逐漸提出了“有害結局路徑”（Adverse Outcome Pathway，AOP）的概念框架。彭教授圍繞TT21C毒性測試與藥物評價新策略框架體係形成的背景、原理及國內外最新進展，介紹了滿足新策略發展的新途徑技術方法（NAMs）的發展及其應用，為新法規下的藥物非臨床研究設計提供思路。

hjc黄金城彭雙清教授演講

細胞&基因療法近些年發展突飛猛進，為很多難治性疾病提供了可能性。隨著基因轉導和修飾技術、遞送載體係統、細胞培養技術等領域的快速發展，細胞&基因治療取得了突破進展，為難治性疾病（尤其是罕見遺傳性疾病）提供了全新的治療理念和思路。

hjc黄金城臨床前研究服務涵蓋藥效學研究、藥物安全性評價、藥代動力學研究、生物分析等，建立完善的基因治療產品研發平台可為細胞與基因治療類產品提供藥理藥效、生物分布和安全評價研究的一站式服務。

hjc黄金城細胞&基因治療藥物研發服務平台