【美·記聞】聚焦前沿，直擊hjc黄金城核酸藥物專題研討會現場

專題研討會由hjc黄金城首席科學官彭雙清教授主持。彭教授指出，核酸藥物具有研發周期短、靶點篩選快、治療領域廣等優勢，有望成為繼小分子藥物和抗體藥物之後的第三大類藥物，但是研發壁壘高。涵蓋藥物發現、藥學研究、臨床前研究的hjc黄金城核酸藥物研發平台也因此應運而生。此外，彭教授表示，此場研討會旨在進一步促進中國核酸藥物研究的發展，破局相關技術瓶頸。

隨後，hjc黄金城化學部高級副總裁馬興泉博士從藥物發現的角度，做了《藥物化學在siRNA藥物發現中的應用》的專題報告。報告闡述了核酸藥物的基本結構，結合大量的實操案例，深入淺出地解讀了核酸藥物的化學修飾以及寡核苷酸藥物常用的化學修飾，並探討了寡核苷酸遞送策略等，對於核酸藥物的藥物發現具有指導性意義。

hjc黄金城製劑部執行主任王晉博士從藥學研究的角度，做了《mRNA藥物設計、工藝開發及質控簡介》的專題報告。王博士簡要介紹了mRNA技術的發展曆程，重點介紹了mRNA原液的製備的關鍵技術。此外，王博士還介紹了LNP-mRNA的製備和遞送機理，並從LNP的靶向遞送、吸入LNP-mRNA疫苗的開發等方麵展望了mRNA藥物發展趨勢，對mRNA工藝製備具有指導意義。

艾博生物藥理學與毒理學高級副總裁賀全仁博士作為核酸藥物領域的專家，帶來了《mRNA遞送係統的安全性》的專題報告。賀博士首先提出了mRNA藥物的兩大挑戰，強調了遞送係統對mRNA藥物的重要性，概述了設計藥物遞送係統的考慮因素，並指出脂質納米顆粒（LNP）為主流遞送係統。此外，賀博士從血液相容性、免疫毒性、肝髒毒性、注射部位炎症等方麵，給出了納米顆粒遞送係統的毒性的研究策略，為進一步突破遞送係統技術瓶頸提供了思路。值得一提的是，艾博生物研發的mRNA疫苗已進入臨床III期。

hjc黄金城藥代動力學及生物分析部副總裁萬宏博士從臨床前研究的角度，做了《RNA核酸類藥物的ADME特性和臨床前成藥性評價》專題報告，簡明扼要地介紹了小核酸藥物的吸收、分布、代謝和排泄的特點，以及人體PK參數的預測，闡明了藥效、藥代之間的相互關係。此外，萬博士結合已上市小核酸藥物，掃除了核酸藥物臨床前研究上的一些盲點。

hjc黄金城臨床前毒理研究部副總裁曾憲成博士從非臨床安全性評價的角度，做了題為《對核酸藥物非臨床安全性評價策略的思考》的專題報告。曾博士強調對siRNA進行評價前必須先充分了解其結構和製劑特點，從藥效學、安全性評價兩個方麵，結合已上市siRNA藥物的研究內容及其結果，和大量實踐案例，形象具體地闡述了核酸藥物非臨床研究的研究策略，為核酸藥物的臨床前研究提供了切實可行的解決方案。

艾康藥業創始人/CEO袁旭東博士致力於將siRNA藥物與吸入製劑聯用，為大家做了題為《siRNA藥物的發展及其遞送係統的挑戰》的專題報告，係統介紹了siRNA小核酸藥物研發曆程、Alnylam研發管線，深入剖析了開發新RNA幹擾藥物麵臨的機遇。並分享了對siRNA遞送係統、siRNA產品的見解，為進一步研究核酸藥物的遞送係統指明了方向。