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新聞資訊

小核酸藥物的特點有哪些？

2023-05-18
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hjc黄金城請回答欄目為您講解“小核酸藥物的特點有哪些”？

小核酸藥物主要由十幾個到二十幾個核苷酸組成，主要集中在ASO藥和siRNA藥，通過幹預靶mRNA表達，實現治療疾病的目的。

小核酸藥物分子是非常不穩定的，容易發生快速降解。

siRNA分子量~13kD ，ASO分子量4~6kD，但對細胞攝取而言，分子量仍然太大。

siRNA和ASO容易被腎清除，血流中裸siRNA半衰期隻有幾分鍾。

siRNA不容易進入細胞內，隻有少數細胞如神經元或視網膜神經節細胞能夠攝取裸siRNA。

siRNA靶向達到靶器官、靶組織、靶細胞目前仍具有技術難度。

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