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FAQs

小核酸藥物siRNA和ASO的區別主要有哪些？

1、化學結構的區別

ASO是單鏈，siRNA是雙鏈。

2、作用機製的區別

ASO或通過RNase H降解靶mRNA，或通過空間位阻幹擾mRNA功能，siRNA主要通過RISC降解mRNA。

3、發揮藥效的細胞空間

Rnase H在胞質和胞核都有，ASO可以在胞質和胞核發揮作用，但RISC隻在胞質，故siRNA隻在胞質發揮作用。

4、藥效作用持久性及是否可以放大

RISC可反複作用靶標mRNA，藥效會持久。

另外siRNA被釋放的正義鏈或被降解，也可作為引物，在RNA依賴的RNA聚合酶的催化下以靶mRNA為模板擴增得到dsRNA，dsRNA又被Dicer降解成siRNA，進入RNAi循環，從而藥物效果級聯放大。

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