暢銷藥與優先審評究竟有多大關係？

分析2000年至2014年FDA優先審評品種，優先審評究竟有何益處？截至2015年9月中旬，我國有數以千計的申請獲得特殊審批資格，但特殊審批之於暢銷藥，又有多大的相關性？
美國是全球創新能力最強的國家，很多人都將這一現象歸結於其製度、人才培養、知識產權保護以及強大的經濟基礎支撐等方麵的優越性，還有美國國內龐大而靈活的私人及企業科技研發機構，帶動了整個國家科技的蓬勃發展。在藥物創新研發方麵，美國也長期引導全球潮流，原因一是美國人骨子裏非常崇尚的創新精神，二是政策方麵也為發明和創造者提供了適宜的環境。
為了研製出能夠戰勝疾病的新藥，不計其數的科學工作者耗費數年到數十年的時間在各自崗位辛勤工作，由此源源不斷的新藥注冊申請送到了FDA手中。為加快藥品審查，從1992年開始，FDA創建了審查時間兩級係統（標準審評和優先審評）——優先審評（Priority Review）的周期為6個月，標準審評周期為10個月。通過增加人力物力的投入，優先審評類藥物審評的速度得以提高。
要想獲得優先審評資質的認定，申報的產品必須在安全性和有效性上產生顯著改善或具有優於現有治療手段的潛力，更方便或適用於更廣泛的人群。與加速審批等不同，優先審評的特點隻針對審評階段，它既不改變審評標準，也不加速臨床試驗進程。但是，新藥進入市場的時間縮短了，利於企業更快收回投資。
曾有研究數據顯示，創新性程度越高的藥品，取得的經濟回報也越大。回望2000年至2014年FDA優先審評品種，哪些產品獲得了巨大經濟回報？而對於那些熟悉的暢銷藥物，優先審評有何益處值得考究。
 
美國：優先審評藥未必暢銷
暢銷藥的成因主要是藥物特性、市場規律、企業營銷實力及專利等，優先審評資格非主因

2000～2014年，共有301個品種獲得FDA的優先審評資質，其中2014年獲批最多，為37個，而排第二位的年份要追溯到2004年的29個；獲批最少的是2001年，隻有10個。

2010-2014年獲得FDA優先審批藥物數量情況

值得注意的是，在2006年至2008年間，由於艾滋病的泛濫，FDA臨時性優先審評批準了20個治療此類疾病的藥物。
在獲得優先審評資質的藥物中，新分子實體（NME）占據了半壁江山。

既獲得優先審評又獲得孤兒藥稱號的“雙獲”藥物則是另一個值得關注的現象。從數量上看，優先審評藥物中新分子實體和獲得孤兒藥稱號數量最多的年份均為2014年，分別為19個和18個；而從占比來看，新分子實體數量占比最高的是2001年，孤兒藥占比最高的是2014年。15年間，有7個年份的NME獲批數量的占比超過了五成，獲孤兒藥稱號的藥物的占比在2014年也接近50%，且近幾年（2013年除外）這種“雙獲”藥物的數量均超過了兩位數。

15年間優先審批藥物中NME及孤兒藥數量占比情況

追蹤近些年來受市場追捧的超級暢銷藥可以發現，雖然有近三成的藥物獲得了優先審評資格，但超級暢銷藥最顯著的特點卻不是優先審批資格，而是它們的身份大多是新分子實體和新生物藥，且大多屬於製藥巨頭。

對市場耳熟能詳的超級暢銷藥進行梳理，結果顯示，這其中近九成的藥物為新分子實體和新生物藥；從審評類別看，七成的藥物是通過常規的標準審評獲批的，而剩下的三成優先審評藥物中，新組合藥物等獲批的數量較少。而對於產品的歸屬而言，即使最早的研發企業是小公司，最終產品的擁有者均成為了醫藥巨頭。除此以外，專利導致的市場獨占以及專利到期後產生的斷崖式銷售下跌也為業內熟知。

部分長效藥的審批屬性情況

因而可以看出，暢銷藥的成因最重要還是藥物特性、市場規律、企業營銷實力及專利等，優先審評對產品的推動有作用但非主因。
 
中國：特殊審批並非萬事大吉
獲得特殊審批資格不等同於批準上市，且對銷售業績的推動力量有限
在我國，因審評人員短缺等原因暫無此類優先審批和標準審評的劃分，但對新藥和仿製藥等審評時間做了有關規定。為鼓勵研究創製新藥，有效控製風險，CFDA於2009年頒布了《新藥注冊特殊審批管理規定》。根據相關規定，CFDA對未在國內上市銷售的從植物、動物、礦物等物質中提取的有效成份及其製劑，新發現的藥材及其製劑；未在國內外獲準上市的化學原料藥及其製劑、生物製品；治療艾滋病、惡性腫瘤、罕見病等疾病且具有明顯臨床治療優勢的新藥；治療尚無有效治療手段疾病的新藥注冊申請實行特殊審批。藥品審評中心在收到特殊審批申請後分別會在5日或20日內進行審查確定，而現場核查、檢驗的部門對於獲準特殊審批的注冊申請也會予以優先辦理。
截至2015年9月中旬，國內有數以千計的申請獲得了特殊審批的資格，其中絕大多數為一類新藥，少數為其他類別。藥物類型以化藥為絕對主力，占比超過九成；而其中1.1類新藥的申請數量超過五成。中藥雖占比不大，但市場銷量較大的銀杏類藥物的有效單體銀杏內酯B位列其中。生物藥占比也不大，但是包括重組人Ⅱ型腫瘤壞死因子受體-抗體融合蛋白等製劑也已經獲得了生產批文。而在獲得特殊審批資格的企業中，外企占比近四成，國內企業中江蘇恒瑞申請數量占比接近10%。
是否獲得特殊審批的資格就萬事大吉呢？其實不然。首先，該資格不會增加藥品通過審評的籌碼。其次，藥品銷售情況與諸多因素相關聯，此單一因素非暢銷保障。數據顯示，審評通過方麵出現“他司曲洛”等多種藥物審批結論為“不批準”；還有“五羥黃酮”等藥物為“退審”和“終止審評”等。因此，獲得特殊審批資格不等同於批準上市。
從銷售業績的角度來看，2011年獲批上市的以治療風濕等為主的艾瑞昔布，雖貴為1.1類化藥且為江蘇恒瑞所擁有，並自上市後銷售以數倍計的方式增長，但2014年其銷售隻占到抗炎抗風濕類藥物總和的千分之三，就算縮小範圍以昔布類來計，也隻占到昔布類的1.5%，而銷售最好的帕瑞昔布占到昔布類的56%。同為2011年批準的埃克替尼的數據就好看得多，2014年1.1類治療腫瘤的化藥埃克替尼的銷售排在替尼類銷售的第四位，占到替尼類銷售總量的13.4%，但從國內抗腫瘤藥總銷量來看，埃克替尼也僅占到1.2%，離暢銷藥還是有些距離。