FDA已授予Daratumumab治療多發性骨髓瘤（MM）的孤兒藥地位

近日，首個單克隆抗體藥物daratumumab已被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用於治療多發性骨髓瘤（MM）。對於經至少3種療法治療的患者來說，該藥是一種極佳的治療選擇。

FDA稱，2項開放性研究已經證實了該藥的安全性和有效性。其中的一項研究納入106名MM患者，並給予daratumumab治療，結果是29%的患者腫瘤負荷產生了完全或部分減少，並持續了平均4.7個月。而另一項研究中， 42名MM患者接受了該藥治療，結果36%的患者腫瘤負荷產生了完全或部分減少。研究人員說，daratumumab所產生的緩解是“史無前例”的。

Peter Voorhees教授說，研究中的106名患者接受了daratumumab單藥治療，並且29%的患者產生了緩解。更甚的是，所有患者中的95%對蛋白酶體抑製劑和來那度胺療法已產生耐藥。另外，其緩解作用持久。更重要的是，研究中沒有患者因daratumumab相關副作用而停止治療。

FDA稱，該藥的不良反應包括輸液反應、疲乏、惡心、背痛、發熱和咳嗽等，並且可能會引起淋巴細胞減少、中性粒細胞減少、白細胞減少、貧血以及血小板減少等。該藥不可用於妊娠期女性，或有妊娠意願的患者必須停用該藥後進行3個月的有效避孕。

另外，daratumumab可能會影響某些血庫檢測（如抗體篩查等）。

Daratumumab是首個抗人CD38的單克隆抗體，通過多重機製誘導細胞死亡。該藥被優先審查，並通過了FDA的加速審批。FDA授予該藥為治療多發性骨髓瘤的孤兒藥地位。