2015年FDA批準的最值得關注的六種專科藥

美國快捷藥方（Express Script）新興療法資深臨床顧問、藥學博士Aimee Tharaldson最近在一次會議中指出：近期批準的及2016年即將被批準的價格昂貴的專科藥，能夠在很大程度上震蕩藥房福利管理行業。因為它們價格極其昂貴，在處方藥市場上占據很大的比例，醫療保健管理部門應當留意這些得到批準的專科藥。

Aimee Tharaldson稱了解什麽藥物即將走向市場及其對市場造成的潛在影響是很重要的。她指出今年被批準的以下6種專科藥物值得醫療保健管理者注意。

1.抗癌藥物：Ibrance

2015年2月3日，FDA加速批準了輝瑞的Ibance。Ibrance 是一種口服的細胞周期蛋白依賴性激酶4/6抑製劑。Ibance可以與letrozole（來曲唑）聯合使用作為內分泌治療為基礎的初始方案，用於治療雌激素受體陽性、人表皮生長因子受體陰性的絕經期婦女乳腺癌患者。

2.孤兒藥：Orkambi

2015年7月2日，FDA批準Vertex Pharmaceuticals 的Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)用於治療年齡超過12歲的囊性纖維化患者，這些病人的囊性纖維化跨膜傳導調節（CFTR）基因有兩個拷貝的F508del突變。Orkambi 是由 lumacaftor和Ivacaftor組成，其中Lumacaftor是CFTR修正者，可以幫助CFTR 蛋白到達細胞表麵。Ivacaftor可以幫助CFTR蛋白通道打開的時間更久一些，以使鹽分和水分更好的進出細胞。

3. PCSK9抑製劑：Praluent

2015年7月24日，FDA批準了賽諾菲（Sanofi）和再生元（Regeneron）的PCSK9抑製劑Praluent，使Praluent成為美國市場中首個新一代PCSK9抑製劑類降脂藥。Praluent輔助飲食及最大耐受劑量的他汀類藥物，用於治療雜合子家族性高膽固醇血症及動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）成人患者。

4. 丙肝藥物：Daklinza

2015年7月24日，FDA批準百時美施貴寶的Daklinza聯合Sovaldi用於基因型3丙肝的治療。Daklinza是一種強效NS5A複製複合體抑製劑，此次得以獲批標誌著美國基因型3丙肝患者首次可以獲得一個12周、每日一次的全口服雞尾酒療法；其推薦方案為服用一片60mg的Daklinza連同一片400mg的Sovaldi，連續服用12周。

5. 丙肝藥物：Technivie

2015年7月24日，FDA批準艾伯維（AbbVie）的Technivie聯合Ribavirin治療無肝硬化的基因型4慢性丙肝。此次批準使Technivie聯合RBV療法成為首個也是唯一一個用於基因型4丙肝的全口服、無幹擾素、直接作用的雞尾酒療法，同時也標誌著該基因型丙肝臨床治療的重大進步。Technivie聯合RBV治療12周，將提供一種治愈率（SVR12）達100%的治療選擇。

6. PCSK9抑製劑：Repatha

2015年7月27日，FDA批準安進（Amgen）的Repatha 結合飲食及最大耐受量的他汀藥物用於治療需要額外降低 LDL 膽固醇的雜合子家族性高膽固醇血症（HeFH）、純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）、或臨床上有動脈粥樣硬化性心血管病，如心髒病發作或中風的患者。Repatha 是一種以PCSK9 的特定蛋白為靶點的抗體藥物。其中PCSK9 能夠減少肝髒中某些受體的數量，而這些受體可將 LDL 膽固醇從血液中移除。通過阻斷 PCSK9 的作用，可有更多的受體將 LDL 膽固醇從血液中清除，從而降低 LDL 膽固醇水平。