1、好故事
生物仿製藥：FDA終於敞開生物仿製藥的大門
美國東部時間2015年3月6日，FDA批準首個生物仿製藥(Biosimilar)——Zarxio™ (filgrastim-sndz)。諾華(Novartis)產品Zarxio作為Amgen公司腫瘤生物藥Neupogen®的生物類似物，獲得美國專家的推薦，用於提高癌症患者的白細胞數量。分析人士表示，這一首批是醫療保健係統的勝利，因為它可能會迎來對於這類關鍵藥品的更激烈的競爭和更低廉的價格。
乘著這股東風，下半年FDA開始審批治療類風濕關節炎藥物Etanercept、抗腫瘤化療副作用藥物pegfilgrastim的生物仿製藥。截止11月30日，FDA生物仿製藥審批項目共有59項，而藥物評價和研究中心(CDER)也已經收到18份關於研討生物仿製藥開發的會議申請。
慈善捐贈：生物製藥獲物質支持依舊
2015年，生物製藥領域依舊獲得一些富豪、基金會的慷慨捐贈，用於研究機構或者組織中心用於與疾病治療和科學研究，為人類健康事業進展做出物質資助。其中，值得重筆重提得包括：
5月20日紀念斯隆-凱特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center )獲得史上最高捐贈：全球第七大富豪David H. Koch 認捐1.5億美元，用於在曼哈頓上東區新建一所David H. Koch癌症門診中心，將側重於向患者提供尖端治療和臨床試驗。(詳細閱讀)
Conrad Prebys捐贈1億美元給Sanford-Burnham Medical Research Institute。比爾和梅林達•蓋茨基金會秉承促進全球衛生和教育事業發展和平等的宗旨，在2015年在抗艾滋、瘧疾、構建發展中國家兒童疾病網絡監測網絡、疫苗研發等項目工作中慷慨捐贈。
投資：“先甜後苦”
據統計，2015年的前三個季度，生物製藥公司共籌集60億美元，涉及371項風險投資項目。相比於2014年的40億美元同期增長了50%，但是僅僅比去年同期的344項投資項目高了8%。從GEN推出的榜單中可以看到，2015年度投資額度排在前3位的生物製藥企業包括：Intarcia Therapeutics(3億美元)、Immunocore(3.2億美元)、Moderna Therapeutics(4.5億美元)。
除了製藥企業，生物技術公司在今年也是相當活躍。截止2015年12月18日，共64項IPO項目處於啟動或者籌備中，另有14項IPO被撤回和5項被推遲。
但是，“甜頭”隻持續到入秋。9月份以來，伴隨著藥價波動、民眾不滿等風雲，聯邦政府開始限製公司的商業運作。納斯達克生物指數在7月20日創最高點($4,165.87)，但是12月18日已下跌17%。
免疫療法：回報與前景並行
2015年內，癌症免疫療法獲得了顯著成效，並促成立巨額投資合作。最重要的是，它們展現出大好前景。
年初，Amgen和Kite Pharma就CAR-T細胞免疫療法項目展開合作，啟動腫瘤免疫治療布局。6月， Celgene和Juno Therapeutics開始為期10年的合作，共同攻克針對包括癌症和自身免疫疾病的免疫療法領域。這筆交易將為Juno帶來10億美元的前景。12月，默沙東著名的PD-1藥物Keytruda結合放射線治療成功清除美國前總統吉米•卡特大腦中的黑色素瘤細胞。
緊隨其後，諾華公布CAT-T細胞療法CTL019的臨床Ⅱ期結果：治療3個月後，11例濾泡性淋巴瘤患者中的總體應答率(OPR)為73%，6個月後3例表現完全緩解。治療3個月後，5例彌漫性大B細胞淋巴瘤患者中總體應答率(OPR)為47%，6個月後20%患者表現出完全緩解。
可見，以PD-1抗體和CAR-T治療為主打的免疫療法在抗癌領域表現出令人欣喜的勝利。
2、壞消息
藥物價格：不得不說的圖靈“壞孩子”
圖靈生物CEO、Retrophin前CEO Martin Shkreli於今年9月將可用於AIDS和癌症治療的Daraprim(pyrimethamine)的價格哄抬暴漲55倍，從每粒13.5美元飆升到750美元，而這個有著62年曆史的“老”藥物的成本不過1美元。此外，他還通過創建關聯生物公司操作“龐氏騙局”填補對衝基金空缺。此舉在美國引起眾怒，多位美國眾議員對此進行強烈抨擊，就連美國民主黨總統參選人希拉裏也發聲將設法阻止製藥公司尋求暴利。
根據美中藥源路人丙老師的解析，她認為：美國製藥工業和政府以及大眾的關係一向十分微妙，近5-10年藥價的增長引起很多患者和政客的不滿。一方麵顛覆性新藥如Sovaldi、Opdivo顯著改善了病人的生活質量;另一方麵製藥工業被認為是暴利產業，資本雄厚，對國家政策影響過大。為了解決這一問題，美國臨床腫瘤學會(ASCO)和歐洲臨床腫瘤協會(ESMO)於今年7月出台一份評估抗癌藥物價值的標準。
THERANOS：“血液女神”的神秘檢測
作為生物初創公司，Theranos以實現“美好血液檢測”為初衷，通過幾滴血完成對糖尿病及其他常見疾病的便捷檢測工作。這種神奇技術讓Theranos聲名鵲起，且已籌集超4億美元的資金。而其創始人、業內“血液女王”——Elizabeth Holmes也被福布斯評為最年輕的白手起家的女富豪，有45億的身價。
但是公司因沒有公開過任何產品和相關實驗結果而引發業內質疑不斷。10月15日，《華爾街日報》更是直接撰文對該公司提出指責。根據4名前員工透露，截止2014年年底，公司大部分疾病監測都是運用傳統檢測方法完成，隻有15項測試是通過少數體液在自己開發的Edison儀器上完成。
Holmes認為不公開的原因是出於對知識產權、商業機密的自我保護，但是公司確實已經邀請過獨立的醫學專家對技術和結果進行檢查和研討。她表示，Theranos將把提交給FDA的測試數據公布在某醫學雜誌上。
裁員：為縮減成本?
一些生物製藥公司在2015年內有過裁員大動作。上半年，Allergan削減至少1542個工作崗位;6月，Parexel裁員5%;10月，Biogen裁掉11%員工;11月，Servier削減610個職位。
前不久，葛蘭素史克(GSK)宣布計劃削減981個工作崗位，且在中國將裁撤40%的銷售代表及一些部門。這一縮減舉措為的是2016年的發展。自從激進投資者William Ackman以削減成本要求輝瑞動物保健部門分拆獨立， Zoetis 披露計劃於2017年辭退2000至2500名員工，關閉10家製造工廠。
試驗失敗：最糟糕的結果
作為一家專注於研發肥胖及其相關疾病治療藥物的生物製藥公司，Zafgen於今年年初宣布旗下明星產品——beloranib已經通過臨床二期試驗。遺憾的是，這一用於治療下丘腦損傷肥胖症(hypothalamic injury associated obesity，HIAO)的新型小分子藥物在臨床Ⅲ期階段出現了兩例患者死亡的不幸事件。但是死亡事故背後的原因還處於調查之中。(詳細閱讀)
5月份，Amgen終止了與阿斯利康(AstraZeneca)共同研發的新藥brodalumab。然而，9月1日，阿斯利康為brodalumab找到了新的合作夥伴——加拿大製藥巨頭Valeant。8月份，美國Kite Pharma宣布其針對非霍奇金淋巴瘤治療的 KTE-C19 藥物在臨床初期階段出現一例患者死亡事件，但是公司認為事故與治療無關。
3、爭議事件
CRISPR：專利之爭 安全倫理擔憂
2015年，圍繞CRISPR的生物醫學進展有目共睹，從技術優化、動植物改良到疾病治療，以CRISPR基因編輯技術為支撐的研究和應用越來越多。無論是科研人員還是醫藥企業都紛紛對該技術表現出極大的熱情和推崇。
但是，圍繞它的專利之爭、安全顧慮和倫理擔憂同樣值得思考。為了更好的管理基因編輯的科學應用，12月初來自世界各地的科學家們齊聚在華盛頓召開的 International Summit on Human Gene Editing大會，共同探討基因編輯技術所帶來的基礎研究變革、潛在應用，以及由此帶來的社會問題、政府管控及法律問題等。(詳細閱讀)
四麵楚歌的CEO：股東尋求改變
今年，ARIAD Pharmaceuticals的首席執行官Harvey J. Berger迫於投資者Sarissa Capital的壓力，宣布退休，。同樣的事情也發生在Aegerion Pharmaceuticals公司的CEO Marc Beer身上，其已於今年7月辭職。Arena Pharmaceuticals公司共同創建人、總裁兼首席執行官Jack Lief因旗下減肥產品BELVIQ銷量慘淡離開了原公司。這也是為什麽Arena於今年10月解雇了35%的美國員工。
當然，也有處境艱難的CEO幸存下來。例如，日本Acucela主席、總裁和CEO Ryu Kubota在經曆董事會聯名開除的危局後，以股東大會停止使得罷免局勢逆轉。
反向並購：避稅?
2015年2月，美國仿製藥巨頭邁蘭(Mylan)完成對雅培旗下仿製藥業務部門的收購，並將總部遷移至荷蘭成功實現避稅。4月份，加拿大製藥巨頭Valean擊敗競購對手Endo國際公司，以約111億美元的全現金出價購買Salix藥業。
11月23日，製藥巨頭輝瑞與艾爾建(Allergan)宣布以1600億實現並購之舉，雙方將組建全球最大的製藥公司。根據業內分析，輝瑞有可能通過與艾爾建合並來實現避稅目的，其稅率將從25%降至18%。
《華爾街日報》等媒體報道表示，這項合並可能是史上最大的稅負倒置交易。在這項交易中，美國公司將通過反向並購將總部轉移到海外以獲得其他地方更低的稅賦。
陷入困境：罪行或數據作假
Shkreli的“事跡”上文已經介紹故不再贅述。12月17日，美國聯邦調查局(FBI)對其進行了逮捕。但是Shkreli拒不認罪(其罪行足以換來20年的牢獄之刑)
同樣的困境也發生在“毒藥”Valeant上。10月21日，Valeant股價暴跌至118.61美元/股，較8月6日的263.81美元高位已下滑55%。在當日交易中，這隻股票一度暴跌39%，至89美元/股，並且一度暫停在紐約交易。究其原因主要與做空機構Citron Research發布的一份報告有關。Citron Research聲稱，製藥巨頭Valeant製造虛假客戶數據偽造銷量，將成為“製藥業的安然”。當然，Valeant隨後發表聲明強烈否認Citron的指控。
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