全球製藥工業發展趨勢我們需要在哪裏改進？

近年來，新藥研發越來越艱難，新藥問世步伐放緩。然而，每一個新藥的上市都意味著人類離攻克某種疾病近了一步，如吉利德的丙肝神藥sofosbuvir，幾乎能夠根治丙肝，但從另外一個角度來說，藥價的節節攀升也讓更多人隻能望藥興歎。新藥研發的成本又是如何逐步攀升達到今天的"天價"？新藥的問世為何如此艱難？

指數增長的新藥成本

在圖1中，我們可以清楚地看到新藥研發的過程中，無論是臨床前（Pre-Human）還是臨床（Clinical）階段，自1970年以來費用都在一直節節攀升，尤其是1990-2000s早期和2000s-2010早期期間，臨床前費用增長151.8%，臨床階段費用增長140.1.0%，全部費用增長145.0%。
 
很多新藥折戟於III期階段，很多人對此會產生一個誤解：III期階段研發費用必然是占整個臨床試驗中比重最大的。但從表1中，我們可以看到在Ⅰ期、Ⅱ期、III期階段的花費並沒有明顯的區別，這就意味著，即使新藥在III期階段研發失敗，研發者也將為前期的巨大投入蒙受損失。
 
 
雖然新藥研發像是一台深不見底的無底洞，風險性極大，但新藥的開發成功意味著巨大的市場和利潤，很多世界大藥企和投資人們源源不斷地投錢，以推進更多的新藥上市，即使每一個新藥的研發成本越來越高。
 

 
控製新藥的成本要素

 
科文斯全球藥物臨床開發負責人Eric Lang副總裁認為新藥研發成本的構成有：
臨床成本（Clinical Procedures），
人員管理（Administrative Staff），
現場監督成本（Site Monitoring Costs）。
Eric Lang認為，臨床試驗花費中僅有20%直接與臨床數據相關，比如，臨床試驗中產生的大量樣品需要存儲，而這些存儲的樣品中有相當一部分是不會被使用測得數據的；一些額外存留的樣品會被用來重新測定，以避免實驗中一些不明確的結果（比如試驗滴定結果）；一些收集的數據部分是為了取悅納稅人和投資者（衡量病人的生活質量）···試驗中最終被棄用的數據比例在15%-30%範圍之間，折合約有兩千萬至兩千五百萬美金，而這些正是可以重新考量，壓縮成本的地方。
 
數據顯示，人員管理在整個新藥研發過程中占到了11%-20%的比例，現場監督成本則占到9%-14%。Eric Lang表示，現場監督成本可以通過更加廣泛地使用移動科技進一步降低，集中處理分析數據可以用來評估監督效果，電子數據捕獲正確性以及風險控製。
 

新藥的問世緣何放緩？

眾所周知，新藥問世步伐放緩的一大因素就在於現代醫療水平不能夠完全了解人體生理機製，更多時候，新藥的研發不是主動設計藥物分子，而是在茫茫的生物化學分子的海洋中搜尋有潛力的新藥，再進一步研究開發。
同時，隨著時代的不斷進步，藥品安全性受到越來越多的重視，監管部門也出台了越來越多的政策法規，要求企業招募更多的臨床病例、做更多的安全性試驗、提交更詳細的試驗報告···以2000年-2008年數據為例，藥企所做的試驗設計、項目的複雜性也在顯著上升。
 
 
與之相對的是，美國FDA平均審批新藥的時間在整個新藥研發上市的比重卻在逐年下降。
 
 

結語：

我國政府"十三五規劃"大力鼓勵本土原研藥、創新藥的研發，工信部消費工業品司副司長吳海東稱"醫藥產業創新升級已成為國家戰略，創新成為醫藥工業'十三五'規劃的關鍵詞，創新是醫藥產業由大到強轉變的關鍵。"科技部發展戰略研究院院長王宏廣也表示，"'十三五'期間，藥品重大專項將更加聚焦核心瓶頸技術，解決那些'卡脖子'的問題。"
通過分析全球製藥工業發展趨勢，或可為我們的新藥研發創新帶來些許值得借鑒的新思路。