全球藥物研發的三個關鍵趨勢

湯森路透日前發布最近預測報告，揭示醫藥行業未來的3個關鍵趨勢——對罕見病的關注日益增加，對用藥更方便的固定劑量組合（FDC）治療方案的開發熱度持續，以及定價和藥品獲取兩者間的衝突。

孤兒藥開發穩步增長

隨著研發生產力的下降，醫藥行業正逐漸轉向治療罕見疾病。罕見病通常指美國患病人數不超過20萬、歐洲患病人數不超過萬分之五的疾病。全球目前共約7000種罕見病，影響人數約3.5億人。Intercept/Sumitomo Dainippon製藥和艾伯維都計劃在2016年進入孤兒藥市場，推出有望成為重磅炸彈的新藥分別為奧貝膽酸（OCA）和venetoclax。
過去由於罕見病患病人數有限，以及對其病因、病理生理學及流行病學認識欠缺，孤兒藥領域一直未是製藥行業的關注重點。而隨著孤兒藥市場潛力的不斷增加，重視孤兒藥開發的趨勢正在全球範圍穩步增長。
2015年FDA批準的治療罕見病的孤兒藥的種類超過此前任何一年，批準了21種（47%）孤兒藥。此前年份的這個數據分別為：2014年17種（41%），2013年9種（33%），2012年13種（33%），2011年11種（37%）。該變化背後受到一係列商業驅動的刺激，包括臨床開發周期縮短，批準通過率較高，獨家銷售權、稅收抵免和用戶收費豁免持續時間更長，保費定價，市場占有更快以及營銷成本更低等。預計這種獎勵措施將繼續推動孤兒藥開發商業模式轉變。

FDC熱度持續

對治療HCV和HIV的用藥更方便的固定劑量組合（FDC）全口服治療方案的開發熱度持續，亦是2016年製藥產業的一個關鍵趨勢。
吉利德的FDC產品，如TDF/TAF產品，為該公司顯著擴大了HCV和HIV市場份額。
這些產品在複雜疾病管理中發揮著越來越重要的作用，如HIV感染、糖尿病和心血管疾病。FDC為製藥公司和患者都帶來多重受益。這些產品可為管線帶來生命周期的延長，並實現產品差異化，通過增加療效、減少用藥負擔，提高患者用藥的方便性和順應性。
FDA允許FDC產品在監管部門批準後獲得五年市場專營權，進一步刺激了FDC產品的開發。而在2014年10月前，此類產品還不能享受該保護措施。

定價承壓催生新模式

藥品獲取和價格承受能力之間的矛盾，預計在2016年將進一步顯現。
隨著美國總統選舉的臨近，對藥物價格的政治關注度持續提高。在定價策略受爭議的公司中，吉利德最受關注。其治療丙肝的藥物Sovaldi和Harvoni均受到嚴格的價格監管。
藥物提供和承受能力間的矛盾增加不僅是美國麵臨的問題，新藥定價過高也讓歐洲的醫療機構感到負擔沉重。
諾華在為其治療心衰的新藥Entresto定價時采取了新的結果驅動定價模式，基於醫院招募患者的數量進行定價，在一定程度上降低了治療成本。是否有其他公司采取類似模式仍拭目以待。
這種提高成本價值、減少藥品負擔、擴大藥品購買力的措施，可能對2016年上市新藥的潛在銷售額產生影響。2016年，我們可能還能見證治療PDP和PBC的兩種新藥的獲批上市，這兩種新藥都是美國近20年來首次批準的同類新藥。