FDA官員：腫瘤免疫療法紮堆

腫瘤免疫療法使得製藥公司在麵對癌症時有相當大的勝算，但是，美國FDA腫瘤學產品辦公室主管理查德·帕茲德（Richard Pazdur）認為，目前太多的製藥公司集中於開發這類抗癌藥。
FDA已經批準了默沙東（Merck & Co）、百時美施貴寶（ Bristol-Myers Squibb）和羅氏（Roche）開發的PD-1/PD-L1抑製劑，每種藥物每年的定價高達15萬美元。目前，至少還有其它5家製藥公司也在開發類似的藥物。

藥企高管不認同

在日前於芝加哥召開的美國臨床腫瘤學會（ASCO）年度大會上，帕茲德對路透社記者說：“人們應該思考一下，投入資源尋找更多這類新藥，這種做法明智嗎？”
帕茲德表示，全球抗癌藥物的市場規模高達1100億美元，在這一市場上，少數製藥公司取得的成功將會吸引競爭對手繼續開發類似藥物，而不是在尚未得到證實的治療方法上投入大量開發資金。
他說，藥物開發的核心是降低風險，但是在腫瘤學領域，如果同一時間開發的類似藥物數量眾多，那麽，誰率先獲批上市銷售就至關重要，而那些後來才進入PD-1抑製劑市場的藥物可能麵向的是市場規模不大的適應症。
製藥公司的高管則對帕茲德的觀點提出了質疑。他們認為，抗腫瘤領域中的科學發展日新月異，目前的工作重點就是如何將各類藥物最好地結合在一起，以便對癌症的多種機製進行攻擊，並確定哪些患者最有可能對這些藥物的治療做出響應，以及患者將需要治療多長時間。
在競相開發免疫治療藥物的過程中，百時美施貴寶和默沙東被普遍認為領先同行一步。這些藥物把不可能變成可能，幫助患者戰勝一些最致命的癌症。根據在此次ASCO會議上公布的數據，默沙東的Keytruda顯示，其可以幫助眾多晚期黑素瘤患者至少存活3年的時間，而百時美施貴寶的Opdivo可以讓一些肺癌患者延長2年的生命。
醫生們表示，在實際治療中，大約20%的晚期癌症患者會對新的抗癌藥物做出治療響應，而在這部分的患者中，又有一部分人的病情會持續得到緩解。
目前，阿斯利康（AstraZeneca）開發的PD-1抑製劑已獲得FDA突破性療法認定，該藥用於治療一種膀胱癌。其它處於更早開發階段的製藥公司還包括輝瑞（與德國默克合作）、諾華（Novartis）、再生元（Regeneron）以及中國的百濟神州。

激烈競爭助降藥價

再生元目前有一隻PD-1抑製劑處於早期試驗階段。該公司轉化科學和腫瘤學部門主管伊斯雷爾·洛伊（Israel Lowy）說：“我們進入這一領域的原因並不隻是為了擁有一隻me-too藥物。大多數人認為，癌症治療的未來在於組合藥物，擁有一隻能夠積極發揮治療作用的PD-1抑製劑可以讓我們在開展臨床試驗工作時，掌握更大的靈活性。”
製藥行業的高管表示，他們正在投資開發更多與PD-1抑製劑具有潛在互補作用的產品，從而使得這些藥物最終可以被用來治療許多種類以及處於不同發展階段的癌症。
阿斯利康旗下MedImmune公司執行副總裁江柏怡（Bahija Jallal）說：“我們並不把自己看作是後來者，我們在多個治療領域裏擁有組合藥物而領先於同行。”MedImmune正在對自己開發的一隻PD-1候選藥物與其它實驗性藥物的聯合用藥展開試驗工作。
在此次ASCO會議上，輝瑞公布了從一項臨床試驗中取得的早期數據。數據顯示，當輝瑞的實驗性藥物4-1BB與Keytruda結合在一起進行治療時，4-1BB是安全的（4-1BB旨在增加人體T細胞）。不過，在使用這種治療藥物的23名患者中，隻有2名患者的病情在一年內得到了完全的緩解。
Leerink Partners公司分析師謝默斯·費爾南德斯（Seamus Fernandez）表示，有些患者也許非常適合使用一種令人吃驚的新治療機製。他認為，百時美施貴寶和默沙東生產的藥物將最有可能成為許多患者的治療標準。
帕茲德以及其他專家認為，對腫瘤免疫治療藥物來說，它們的最大機會將是更早地應用於治療之中。費爾南德斯表示，如果百時美施貴寶能夠成功地將Opdivo與其另外一隻免疫治療藥物Yervoy結合在一起，作為晚期非小細胞肺癌的一種初始治療藥物，那麽，該公司有望贏得這場市場之戰。當前，默沙東和羅氏正將PD-1抑製劑與化療藥物結合在一起，針對同樣的治療目的展開試驗工作。
如果默沙東和百時美施貴寶在市場上麵臨更多的競爭對手，那麽廣大患者也許會從治療費用下降中得益。如果由昂貴的治療藥物組合而成的產品成為常態，那麽從理論上來說，製藥公司通過將自己的治療藥物組合在一起，可以降低藥物的價格。
南加州大學醫藥經濟學和政策教授喬爾·海伊（Joel Hay）表示，腫瘤學藥物的利潤極高，me-too藥物將會被持續開發，而最終，它們將會降低這類藥物所產生的利潤，這就是市場競爭應該發揮作用的地方。