市場化導致的行業整合結合政府主導的指導價格計劃很可能出現市場失靈的後果。醫藥政策需要在創新性、可及性和經濟適用性之間找到微妙的平衡點。
2011年12月，正是美國包括抗腫瘤藥在內的仿製專科藥品短缺風潮最劇烈的時候。各路衛生經濟學專家為藥品短缺開出了三張處方。
衛生經濟學專家的三張處方
處方一:提高受到缺藥風波影響藥品的報銷力度
有研究者認為，藥品緊缺是因為這些藥品的利潤水平過低，生產企業無利可圖。既然通過行政手段強行提升藥價不可行，不如提高政府醫療保險計劃對藥品的報銷支付力度，使醫生有更大的動力處方這些藥品而不是昂貴的專利藥品處方。這些多出的利潤會吸引生產企業也跟著提價，力爭在這個過程中分一杯羹。隨著利潤水平的提高，改造生產線的前期投資也會變得不那麽難以接受，其他製藥企業也會傾向於進入市場，最終競爭會使利潤水平稍微下降，但肯定高於早期水平。在市場建立起新的平衡的過程中，藥品的緊缺會得到顯著緩解。
這個方案在理論上似乎行得通，但事實上可能高估了醫生們對報銷政策的反應。盡管有研究指出美國醫生會因為報銷水平的變化決定使用或者避免使用某些藥物，但是在實證研究中並不能被完全證實，更多的隻是一些個例甚至猜測。美國醫生具有很強的職業精神，並且時常以病人利益的守護者自居。利用經濟手段改變醫生的處方習慣很可能隻是政策研究者們一廂情願的想法。更不用說美國醫師群體正在從獨立行醫的模式逐步轉變為大型醫師集團或者雇傭醫師的模式。醫生放棄自由執業的一些權益換取更為穩定的收入並避免行政人事上的瑣事，專注於治病當中。這種行醫模式的改變讓醫生們對因為報銷機製變化引起的醫院財務變化不那麽敏感，更不用說會因此改變自己的處方習慣了。這個方案也沒有考慮到臨床指南對醫生處方習慣的重要性。特別是腫瘤治療領域，臨床指南在很大程度上影響醫師的決策。將經濟學指標納入臨床價值的評定，除非效價比高的藥品正好符合臨床指南規範，否則很難想象醫生們會因為報銷幅度的變化改變用藥習慣。
這個方案的另一個漏洞是高估了醫療服務提供者向上遊輸送利益的意願。以醫院為代表的服務方需要同時處理多方麵的支出和投資，並且根據醫院的定位和發展目標決定優先級。假使當醫院因為報銷幅度增加了收入，醫院並不一定會願意接受藥商的更高藥價。根據行為經濟學的理論，相比於收益，人們更在意失去。除非將醫院獲得更高報銷額度加上與緊缺藥品掛鉤的附加條件，否則醫院可能隻會將額外的利潤用於建造新病房、支付管理層紅利或者提供更多的慈善醫療服務。
不僅如此，現有的證據不支持生產企業能夠在短期內回應。這個補貼服務方的政策把生產企業放在鏈條末端，即使生產企業有意願進入緊缺藥品的領域，擴大生產線或者雇傭相應的技術人員也需要一定的時間。同醫院一樣，生產廠家也同時具有多個選項，除非生產其他藥物，比如專利藥物的估計收益小於生產緊缺藥品的收益，否則生產企業也不會在短期內改變自己的行為。
處方二:對340B等強製降價計劃進行改革
1992年通過立法建立的340B計劃是美國政府為了補貼主要服務低收入和缺乏保險人群醫院而建立的。政府以法律的形式規定藥企在向這些醫院銷售藥品時不得超過一個政府設定的最高價，這個價格比市場價平均至少要低22.5％，最高可達50%。另一個方麵，政府醫療計劃在報銷時則按照正常額度，這樣醫院額外獲得的收益實質上是政府的補助和藥企讓利的總和。醫院可以按照自己的意願決定這些收益的用途，並不會被要求將這部分收益用於慈善醫療服務或者病人補貼。最初340B計劃的適用範圍隻是少數社會安全網醫院，因為這個計劃受到醫院的普遍歡迎，現在不僅是在低收入居民聚集地區的非營利性醫院普遍加入了這個計劃，一些婦女兒童醫院、獨立的腫瘤診所也紛紛加入。統計顯示，截至2015年，超過1/3的醫院已經加入這個計劃。2015年通過340B計劃銷售的藥品價值高達120億美元。
大量社區腫瘤診所加入340B計劃的趨勢一定程度上改變了這個領域的遊戲規則。因為這些診所以較低的價格獲得藥物，從整體上降低了該藥品的平均銷售價格。這個變化會影響到政府醫療計劃對門診病人的報銷額度，導致沒有參加340B計劃的醫療服務提供方利益受損。另一方麵，製藥公司為了彌補讓利帶來的損失，可能會提高對沒有參加340B項目的醫療體的藥品定價，進一步壓縮這些醫院診所的利潤空間，逼迫後者轉型、加入340B計劃、停止使用該藥物或者幹脆退出市場。
一刀切地停止340B計劃從現實層麵絕無成功的可能。一方麵，這個計劃受到低收入居民和非營利性醫院的歡迎；另一方麵，停止這個計劃會造成這些340B醫院出現嚴重的財政問題。隨著病人保護和可及性醫療法案，也稱奧巴馬醫療（Patient Protection and Affordable Care Act，PPACA）在2010年通過，340B項目日趨膨脹，取消這個法案會大幅度提高藥品價格，進一步減少在340B醫院的藥品緊張，即使較輕程度的改革也會產生深遠的影響。為了防止出現醫院倒閉潮和低收入人群就醫受限的情況，改革需要與增加政府對醫院的轉移支付，提供低息貸款，或者利用政府信用為醫院背書改善醫院的財政等政策結合，否則會出現事與願違的後果。當然，在美國政府總體財政吃緊的前提下，增加公共福利的開支也會麵臨來自國會的巨大阻力。
處方三:增加藥品進口
美國藥品生產廠家從來不歡迎外國製藥企業瓜分其市場份額，曆史上醫藥界的遊說集團全力阻止放開藥物進口。但在藥品緊缺的情況下，可能會有立法者推動從加拿大進口藥品，或者暫時撤銷進口限製。對進口藥品質量的擔心是阻止外國藥品進入美國市場的重要壁壘之一。盡管FDA對外國製藥企業的生產場所有飛行檢查和製裁的權力，但是美國公眾對於出自除印度以外發展中國家生產的成品藥還是充滿疑慮。由於製藥界在立法和行政領域巨大的影響力，即使這些措施最終實施，也有較大可能僅僅是臨時性的措施，無助於緩解藥品緊缺的狀況。
FDA的應對措施
措施一:了解情況
FDA內部應對藥品緊缺的部門隸屬於藥品評估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research，CDER)。當該部門接到生產企業通報的“醫學需要用藥”可能發生緊缺的通知時，該部門首先會與藥廠和渠道商進行核實，如果情況被判定屬實，這個部門會召集相應專家一起評估藥品緊張的性質和嚴重程度。如果藥品緊張是暫時的，或者具有自限性，抑或隻有部分劑型受到影響，FDA則不會采取行動。
美國FDA的權利受到所在國法律的限製。和許多國家的監管係統不同，FDA不能強製藥廠生產藥品，生產企業有完全的自主性決定是否生產；當缺藥的原因源自合同糾紛和自願召回時，FDA也不能居中調停；同樣，FDA無法決定藥品的定價和醫療場所的藥物儲備量。
措施二:調動資源
盡管如此，FDA在法律允許的範圍內盡可能調動資源緩解藥品緊缺的影響。
首先，FDA強製性要求企業在預見未來6個月可能發生醫學必需藥品緊缺時報告。FDA會和專家一起核實並評估藥品供應緊張的嚴重程度，然後采取相應措施。
對於因為生產質量問題造成的藥品短缺，FDA和生產廠家合作解決問題。有時問題風險很低，且很容易解決，比如生產包裝上打印了錯誤的有效期；有時問題會很重，例如製造無菌藥品的生產線遭到汙染。FDA作為監管機構需要根據法律法規作出恰當的判斷解決這些問題。
協調各個生產企業的生產也是FDA的工作。盡管FDA直接命令藥廠生產某種藥品，但是如果藥廠願意擴大生產能力，FDA會優先審批生產緊缺藥品的生產線，並且在技術合規，例如cGMP合規方麵給予適當的幫助。如果生產需要的原料藥來自其他國家，FDA也會優先審閱並快速批準進口所需要的相關文件。需要指出的是，FDA不能通過行政指令命令藥企作出能夠緩解藥品緊張狀況的商業決定，FDA隻能被動地改善影響藥企生產決策的一些因素，引導或者促使藥企作出擴大生產的決定。另外，加速審批並不會意味著審批標準的下降，保證藥品有效安全，而不是解決藥品供應不足，才是FDA的首要職責。
在一些特殊的情況下，FDA有權采取一些非常規的舉措渡過難關。如果藥品發生緊缺，僅剩的庫存又接近保質期，FDA能夠在權衡風險收益的前提下適當延長藥品的保質期，這樣可以保證市場有充足的藥品供應直到新批次的藥物生產並被投放市場。
FDA能夠在充分評估外國藥品生產企業的生產水平之後許可外國生產的緊缺藥品進口。據不完全統計，曾經被FDA批準進口的藥品包括卡培他濱（希落達）、治療乳腺癌的甲酰四氫葉酸、化療藥三胺硫膦以及治療轉移性肝癌的碘油。
最後，FDA可以幫助生產企業建立優先分配係統保證最緊缺病人的用藥。這些優先分配係統可以采取多種形式，例如設定準許銷售的最大出售數量，推廣可替代藥品的使用，將集中性配送係統改為分散式配送係統等。生產企業可以自由選擇聽取或者拒絕FDA的建議，而不必擔心會有任何處罰或者報複措施。
令人失望的是，藥品緊張的勢頭似乎有愈演愈烈的態勢。從2010-2015年，持續存在的藥品緊缺數目從127件上升到291件，新發藥品緊張也保持在每年135~257件的高位。政府問責辦公室和國會為此對FDA進行了嚴厲的問責。
結語
當我們向往美國市場擁有最先進的抗腫瘤藥物，我們需要自問國家是否在生產力水平上達到了與最先進醫療相匹配的水平，國民收入能否承擔超過40%的個人所得稅或者超過月收入20%的醫療保險賬單。另一方麵，如果任由政府控製市場的供求和定價，我們就會陷入類似疫苗和抗結核藥品的困境，由於政府是唯一的買家，廠家因為價格控製無利可圖而沒有創新積極性，連續幾十年鮮有突破性的治療方法出現。美國市場藥品緊缺從一個側麵反映了市場化導致的行業整合結合政府主導的指導價格計劃很可能出現市場失靈的後果。進一步說明醫藥政策需要在創新性、可及性和經濟適用性之間找到微妙的平衡點。
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