2018年藥物研發不容錯過的三大熱門

2016年FDA批準了22個新藥，2017年FDA創下曆史新高，批準了46個藥物。近幾年大家特別關注腫瘤免疫療法，這可能是近年來發現近乎奇跡的治療方法。Arpita Dutt為Zacks撰稿預測2018年的三個審批熱點。

腫瘤免疫療法

今年，繼Novartis第一個CAR-T免疫細胞療法Kymriah批準後，Gilead以119億美金收購Kite，幾個月後，FDA批準了Kite自己研發的CAR-T療法Yescarta。
這並不是一個即將消失的領域，腫瘤免疫療法的建立主要有兩種方法，要麽是一種藥物，它可以組織癌細胞產生抑製免疫係統的分子，這類分子本質上是允許腫瘤避開免疫係統的，要麽是可以激發或者編寫變異係統來專門尋找癌細胞的化合物。
第一類中的化合物有兩個成功的案例，Bristol-Myers Squibb的Opdivo和Genentech的Tecentriq。這兩個檢查點抑製劑，正在進行臨床試驗評估，涉及許多類型的癌症和癌症亞型。

此外，公司正在研發新的檢查點抑製劑，也在研發下一代腫瘤免疫療法。這些抑製劑的靶向性更強，潛在的副作用更少。在這方麵處於領導地位的公司有Celgene、Juno、Incyte和bluebird，雖然他們隻是致力於這一領域公司的一個小樣本。

阿爾茨海默病

未來老人麵臨的最大威脅，可能是阿爾茨海默病，這也是一片後期臨床試驗失敗的荒地。Merck、Eli Lilly、Johnson已經有很多失敗的例子。而起衝鋒領導作用的公司有Biogen、Novartis、AstraZeneca、Eisai和Amgen。
Dutt報道“Biogen的aducanumab是他們公司生產線上最重要的候選藥物，正處在許多後期臨床試驗中。此外，公司還研究elenbecestat (E2609)，一個BACE抑製劑，正在三期臨床試驗中，還有BAN2401，一個人性化的β澱粉樣抗體，正在臨床二期，初期的試驗結果可能在2018年1月份得到，正與Eisai合作研發的這三個候選藥物。”然而，aducanumab的臨床二期結果並不理想，結果剛公布公司股票就下降了4%。
Eli Lilly和AstraZeneca，正在研發阿爾茨海默症藥物lanabecestat，預計將在2019年上市。且Novartis和Amgen正就BACE1抑製劑CNP520進行合作，而Roche與AC Immune就他們自己的治療方法一起合作。

老年癡呆，是沒有滿足的巨大需求領域，可它同時也是高風險、高回報的投資方向。根據阿爾茨海默氏症協會估計，約有1600萬人在2050年之前患上該疾病。任何公司，即使提出的是一個大家認可的平庸的治療方法，其收入也將在十億美元。

醫用大麻

如何看待這個行業，現在有兩種大概的方式。其一就是簡單的將大麻合法化，在醫療或者其他相關方麵。另外就是生物技術公司開發利用大麻活性藥理成份的藥物，這部分原因是放鬆了有關大麻研究的法規。

研究這方麵的公司有GW 、Insys 、Corbus和Zynerba。Dutt報道“GW製藥公司商業化了世界上第一個從植物中提取的大麻處方藥Sativex，這個藥被批準用於多發性硬化導致的痙攣狀態治療。並且，這個公司已因為他的大麻生產線候選藥物Epidiolex (cannabidiol或者CBD)而知名，這是為一種罕見的兒童期發病的癲癇症研發出來的。”

其他熱門的……

關注那些從事非酒精性脂肪肝炎的公司(NASH)，也可能是行業觀察人士明智的的做法。
在過去的兩年裏，NASH在肝病領域有著重大的發展，如酒精性肝病類似的肝髒疾病，但出現在很少喝酒或沒有攝入酒精的人群中。
Allergan公司在2016研發出Tobira和Akarna兩個藥物，從而鞏固了它在這個領域的生產線。Gliead在肝病研究中占著主導地位，在這方麵Intercept製藥也是不錯的玩家。
熱門領域、公司、研發藥物的關係整理如下：