生物技術企業新藥開發十年蛻變

近幾年製藥巨頭研發生產力水平跌宕起伏，最近一些前景看好的在研項目進展失利又一次印證了這一現象，如禮來（Eli Lilly）的AD藥物solanezumab。目前看來，製藥企業顯然並不反對為其在研項目接受一些外部企業的幫助。
根據EvaluatePharma統計數據，過去10年，製藥巨頭研發的新分子實體（NME）藥物通過美國FDA批準的數量呈現持續下降趨勢。2006年，FDA批準的30個NME中有17個來自製藥巨頭，而2016年獲批的25個NME中僅有9個來自製藥巨頭。

獲批NME數量增3倍

從圖1可以看出，製藥巨頭留下的空白很大一部分被生物技術企業所填補。在2006-2016年間，生物技術企業獲批的NME藥物數量增長了3倍，從最早的3個增長到9個。其中一個潛在原因是生物技術的快速發展使得眾多研發企業獲得足夠多的融資以完成在研項目的市場化。
2016年，Intercept、Elusys Therapeutics、CSL和阿卡迪亞製藥（Acadia Pharmaceuticals）不僅提交了新藥注冊申請還成功完成產品上市，這些藥物中除了有利可圖的疫苗，還有罕見病治療用藥。
Elusy與美國政府一直保持著良好的關係，這有利於其用於治療吸入炭疽熱細菌的注射性療法通過審批；CSL則為其研發的針對凝血因子IX的治療藥物Idelvion獲取了孤兒藥認定資格；而Sarepta在去年獲批的杜氏肌營養不良藥物Exondys 51目前仍存在爭議。
在2016年獲批的25個NME藥物中，其中15個NME最先起源於生物技術企業的實驗室，在這一數值上，生物技術企業壓倒性地優於其他類型企業。這意味著，製藥巨頭和大型生物技術企業越來越願意外購研發成果。

成製藥巨頭得力助手

而隨著製藥巨頭研發支出下降，引入外部研發資產可帶來諸多好處。這種策略可以提高企業資源配置的靈活性，使其更加符合需求，降低投資一個新治療領域的風險，並拓展藥企在全球的銷售版圖。
從獲批NME的來源上看，由學術研究機構最先開發的新藥數量保持在相對穩定的水平。例如，新西蘭昆士蘭大學（University of Queensland）是默沙東（Merck）宮頸癌疫苗加衛苗（Gardasil）研發項目的貢獻者。
相對於學術機構和大型藥企近十年來在新藥開發數量上的穩定水平，來源於專科藥企與大型生物技術企業的NME數量呈現明顯下降趨勢，從2006年的10個降至2016年的3個。
當然，關於企業的內部研發也不全是壞消息。據分析，有一些暢銷的NME來自於製藥巨頭自己的實驗室。例如，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）研發上市的Pradaxa，去年銷售額達到16.5億美元；輝瑞（Pfizer）從對惠氏（Wyeth）的並購中獲得的重磅產品Prevanar 13疫苗也可算作內部研發，該藥的銷量非常可觀，預計到2022年可達到55.4億美元。
盡管solanezumab臨床試驗遇挫，2016年禮來也堅持沒有進行大型並購活動，而是力求從自已研發的兩隻獲批新藥（治療牛皮癬的Taltz和抗轉移性軟組織肉瘤藥物Lartruvo）中獲取回報。
也許未來有一天患者不再關注其所使用的藥物來自什麽機構，而隻在意藥物是否有效。但對於大型製藥企業和生物技術企業而言，較小的生物技術企業不僅在研發水平上有可能超過他們，同時後者也是前者重要的研發項目收購來源。