FDA授予Cytokinetics公司脊髓性肌萎縮症新藥的孤兒藥地位

Cytokinetics是一家處於後期階段的生物製藥公司，致力於發現、開發和商業化首創的（first-in-class）肌肉激活藥物，用於肌肉進行性衰弱中受到的損害、疾病和功能退化的潛在治療。作為肌肉生物學和肌肉力學領域的領導者，目前，Cytokinetics正在開發小分子候選藥物，專門用於增加肌肉功能和收縮能力。
近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予其實驗性藥物CK-2127107治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的孤兒藥地位（orphandrugdesignation）。CK-2127107由Cytokinetics與日本藥企安斯泰來（Astellas）合作開發，這是一種新一代快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA），開發用於脊髓性肌萎縮症（SMA）、慢性阻塞性肺病（COPD）及其他一些與骨骼肌無力和/或疲勞相關疾病的潛在治療。
雙方於2013年達成初步合作，Cytokinetics授予安斯泰來共同開發及共同商業化CK-2127107治療非神經肌肉適應症的獨家權利。2014年雙方擴大合作，納入某些特定的神經肌肉適應症，包括脊髓性肌萎縮症（SMA）。根據2016年進一步修訂的協議，安斯泰來擁有CK-2127107及其他快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA）治療非神經肌肉適應症和某些神經肌肉適應症（包括脊髓性肌萎縮症[SMA]和肌萎縮性脊髓側索硬化症[ALS]）、以及其他新穎作用機製的骨骼肌激活劑治療全部適應症的全球開發和商業化獨家授權。
在美國，孤兒藥（Orphandrug）是指用於患病人群不到20萬人的治療藥物。作為全球最大的醫藥市場，美國對孤兒藥研發的激勵強度是最大的，除了7年的市場獨占期，還有稅費減免等其他一係列優惠政策。
脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種嚴重的神經肌肉疾病，發病率為1/6000-1/10000，該病是最常見的潛在致命性遺傳病之一。SMA表現為不同程度的由進行性肌無力導致的呼吸和行動不便。根據症狀初發年齡，SMA可分為4種類型，分別為：I型（嬰幼兒型），II型（中間型），III型（青少年型），IV型（成人發病型）。患者預期壽命和疾病的嚴重程度由SMA類型不同而異：I型患者預後最差，預期壽命一般不超過2年；IV型患者預期壽命可能與常人無異，但會因四肢近端肌肉逐漸衰弱最終導致行動不便。目前，在臨床上，SMA的治療選擇極其有限，因此該領域對解決疾病症狀和修飾疾病進程的新治療方案，存在著高度未滿足的醫療需求。
Cytokinetics公司執行副總裁兼研發主管FadyI.Malik表示，該公司非常高興FDA授予CK-2127107治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的孤兒藥地位。目前，該公司正在探索該藥改善SMA患者肌肉功能和身體活動能力的潛力，一項正在開展的 II 期臨床研究數據預計將在今年晚些時候獲得。
Spinraza：全球首個治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物值得一提的是，去年底，由生物技術巨頭百健（Biogen）與Ionis製藥公司合作開發的一款罕見病治療藥物Spinraza（nusinersen）獲得美國FDA批準，用於脊髓性肌萎縮症（SMA）兒科患者和成人患者的治療。
Spinraza是一種反義寡核苷酸（ASO），旨在改變SMN2基因的剪接，以增加全功能性SMN蛋白的生產；在臨床研究中，Spinraza治療顯著提高了SMA患者的運動機能。此次批準，使Spinraza成為全球首個也是唯一一個獲批治療脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物。
Cytokinetics：肌肉激活藥物研發領域的領導者除了CK-2127107之外，安斯泰來與Cytokinetics正在合作開發多款骨骼肌激活劑，其中快速骨骼肌肌鈣蛋白激活劑（FSTA）先導藥物tirasemtiv治療肌萎縮性脊髓側索硬化症（ALS）已處於III期臨床開發。
另外，Cytokinetics也與美國生物技術巨頭安進（Amgen）達成了戰略合作，開發心髒肌肉激活劑omecamtivmecarbil，目前該藥治療慢性心髒衰竭已處於III期臨床開發。同時，雙方也正在合作開展新一代心髒肌肉激活劑的臨床前研究。