七種生物標誌物FDA兩路助力新藥研發

你知道, FDA如何幫助科研人員利用生物標誌物進行新藥開發嗎？
在Biomarker作為靶向，引導新藥創新時代，FDA是如何發揮作用呢？
有多少Biomarker得到積極利用呢？

為了回答這些問題，教育藥物開發中使用正確的生物標誌物，FDA最近發布了兩個Biomarker改善藥物研發的例子，希望監管機構與研發人員，藥企和患者合作，更多利用生物標誌物。
一位研究人員發現了藥物導致的腎損傷的一個生物標誌物，這位研究者可以與其他研究人員合作，並在Biomarker開發過程中早期就與FDA合作，從而獲得數據來支持Biomarker簽定。
另一位研究者與患者協會和FDA合作，發現了新的骨質疏鬆症的生物標誌物，從而提高了治療骨質疏鬆新藥臨床試驗的有效率。
這兩個例子表明，通過兩個路徑，一個是與研究者的合作，另一個和患者的合作，FDA希望通過發現和鑒定Biomarker，提高效率，加快研發步伐。
作為背景介紹，FDA將生物標誌物定義為生理學，分子學，組織學或放射學的特征或指標，其是在“正常生物過程，病理過程或對暴露或幹預的反應（包括治療幹預）的指標”。

FDA列出七種不同類別的生物標誌物：

診斷性生物標誌物（Diagnostic） - “用於檢測或確認在研的疾病或病症或識別患有亞型的個體”。
監測性生物標誌物（Monitoring） - “連續測量疾病或醫療狀況狀況或暴露於（影響）醫療產品或環境因素的證據”。
藥效學/反應生物標誌物 （PD/response）- “用於表明已接觸到醫療產品或環境試劑的個體發生了生物反應。”
預測性生物標誌物（Predicative） - “用於表明沒有生物標誌物的個體比具有相似的個體更可能遭受暴露於醫療產品或環境因素的有利或不利影響的個體”。
預後生物標誌物（Prognostic） - “用於鑒定患有特定疾病或在研疾病的患者的臨床反應，疾病複發或進展的可能性”。
安全性生物標誌物（safety） - “在暴露於醫療產品或環境試劑之前或之後測量，以揭示毒性的可能性，存在或不利影響的程度。”
易感性/風險生物標誌物（Susceptibility/risk）- “表示在目前沒有明顯疾病或病症的臨床跡象的個體中得病的可能性”。

Biomarker用途廣泛，不僅可以用於選擇合適的患者進入臨床試驗，而且可以用於劑量選擇。此外，藥物治療後，生物標誌物的變化可以預測或發現與候選藥物相關的安全問題，揭示藥理活性或表明臨床療效。
來自FDA的這兩個例子表明，通過藥審和研究中心（Center for Drug Evaluation and Research, CDER），研究者可以希望獲得FDA兩個路徑的支持，讓Biomarker如虎添翼，助力新藥研發。