9條短訊告訴你：孤兒藥研發最新情況

德國讚邦公司宣布他們研製的治療中、晚期帕金森病患者的藥物Xadago(沙非酰胺)在德國批準上市。Xadago向美國FDA新藥申請已經被接受並通過了FDA的備案，PDUFA日期是2015年12月29日。

FDA顧問小組以12比1投票推薦Vertex製藥公司生產的ORKAMBI(lumacaftor/ ivacaftor)作為孤兒藥治療12歲及以上擁有雙拷貝F508 缺失突變的囊性纖維化患者。FDA預計2015年7月5日(PDUFA日)做出決定。

FDA Designation(授予孤兒藥資格)

5月12號，FDA 指定Andrew Lim (安德魯?林公司)研發的N-t-butyl hydroxylamine(N-叔丁基羥基胺)為治療罕見病嬰兒型神經元蠟樣脂褐質沉積症的孤兒藥。N-叔丁基羥基胺是一種抗氧化劑，可以逆轉線粒體與年齡有關的變化。目前臨床上主要用於治療消化係統紊亂和傷口愈合等。

5月13號，FDA 指定AM-Pharma BV(AM-BV製藥公司)研發的recombinant human alkaline phosphatase(重組人堿性磷酸酶)為治療低磷酸酯酶的孤兒藥。N-叔丁基羥基胺是一種抗氧化劑，可以逆轉線粒體與年齡有關的變化。目前臨床上主要用於I型糖尿病和熱性中性粒細胞減少症等。

5月13號，FDA 指定Diurnal Limited研發的氫化可的鬆口服衝劑為治療0到16歲兒童腎上腺皮質功能不全的孤兒藥。氫化可的鬆口服是一種腎上腺皮質激素類藥物。目前臨床上主要用於白血病的治療，包括急性髓細胞性白血病和急性早幼粒細胞白血病等。

5月13號，FDA 指定AbbVie, Inc.(艾伯維公司)研發的adalimu mab(阿達木單抗)為治療中度至重度化膿性汗腺炎(赫爾利第II和III期病變)的孤兒藥。阿達木單抗是一種與TNF高效特異結合的完全人源化單克隆抗體。通過皮下注射給藥，目前臨床上用於治療類風濕性關節炎、銀屑病性關節炎和強直性脊柱炎，也可有效地治療炎症性腸病。

5月13號，FDA 指定GlycoMimetics研發的E-selectin antagonist(E-選擇素拮抗劑)為治療急性髓細胞性白血病的孤兒藥。E-selectin是細胞黏附分子選擇素家族的一員,僅表達於活化的血管內皮細胞上。E-選擇素拮抗劑可以用於治療心血管疾病。

5月12號，FDA 指定Mitsubishi Tanabe Pharma Corporation(田邊三菱製藥株式會社)研發的Edaravone(依達拉奉)為治療肌萎縮性側索硬化的孤兒藥。依達拉奉是一種腦細胞保護劑，目前臨床上主要用於治療腦梗塞引起的神經病變。

5月13號，FDA 指定Bristol-Myers Squibb Company(施貴寶公司)研發的Anti-eTau Humanized IgG4 Monoclonal Antibody(人源化抗eTau IgG4單克隆抗體)為治療進行性核上性麻痹的孤兒藥。人源化抗eTau IgG4單克隆抗體目前在臨床上主要用於治療骨質疏鬆等骨骼係統異常。

5月13號，FDA 指定Acerta Pharma BV研發的(S)-4-(8-amino-3-(1-but-2-ynoyl pyrrolidin-2-yl)imidazo [1,5-a]pyrazin-1-yl)-N-(pyridin-2-yl) benzamide為治療慢性淋巴細胞性白血病的孤兒藥。

5月13號，FDA 指定Fibrocell研發的FCX-007為基因治療隱性營養不良性大皰型表皮鬆解(RDEB)的孤兒藥。FCX-007目前主要作為抗腫瘤藥物在臨床上應用。