諾華放射配體療法治療胃腸胰神經內分泌腫瘤III期成功

醫線藥聞

1、9月25日，諾華宣布其放射配體療法Lutathera的III期NETTER-2試驗達到了主要終點。與單獨使用大劑量長效奧曲肽相比，Lutathera聯合長效奧曲肽一線治療新診斷為體泌素受體（SSTR）陽性、2級和3級晚期胃腸胰神經內分泌腫瘤（GEP-NET）患者的無進展生存期（PFS）實現明顯改善。

2、9月26日，歌禮製藥發布公告，該公司董事會宣布ASC40聯合貝伐珠單抗治療複發性膠質母細胞瘤（rGBM）患者的III期注冊臨床試驗完成120例患者入組。ASC40是一款選擇性的脂肪酸合成酶（FASN）口服小分子抑製劑。

3、9月26日，上海柏全生物科技有限公司正式宣布，公司自研的全新靶點抗腫瘤藥物BT02已於近日獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的新藥臨床試驗（IND）批準，正式進入臨床開發階段。柏全生物此次率先將新靶點抗體藥推向臨床，同時也是該靶點生物學研究的共同完成者，詮釋了“從0到1”的原創研發模式，並且在知識產權保護方麵形成了抗體、表位、靶標等層麵的全球專利布局。

4、9月26日，康方生物宣布，康方自主研發的新一代CD47單抗（AK117）聯合阿紮胞苷治療初診較高危骨髓增生異常綜合征（MDS）的隨機、雙盲、安慰劑對照、全球多中心II期臨床研究申請，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準。基於AK117聯合阿紮胞苷治療初診較高危MDS前期研究展現的良好安全性和顯著有效性，以及全球MDS患者對新療法的迫切期待，公司與FDA進行了深入的科學交流和探討，並獲得批準在美國啟動該項臨床研究。

5、9月26日獲悉，據CDE官網公示，上海舶望製藥有限公司旗下子公司杭州舶臨醫藥科技有限公司自主研發的siRNA新藥BW-00163注射液獲臨床試驗默示許可，該產品將用於治療高血壓。舶望製藥還有另兩款siRNA藥物在研，分別為BW-20805和BW-00112，其適應症分別為遺傳性血管性水腫和血脂異常。

投融藥事

1、9月26日，創新藥研發公司瑞奧生物完成數千萬元人民幣Pre-A輪融資。本輪融資由東方嘉富和西湖光子共同領投，得時資本和西湖科創投跟投。本輪融資將主要用於首選化合物的臨床前研究和臨床申報以及管線擴展。瑞奧生物商業開發獨特且具有原創性的主動組織標記靶向技術。

科技藥研

1、9月25日，來自洛克菲勒大學曹俊越課題組的研究人員（博士生許子涵為第一作者）發現，結合了單細胞轉錄組測序、大規模平行基因表達幹擾技術（CRISPRi），以及RNA代謝標記，開發了一項新型高通量單細胞組學技術——PerturbSci-Kinetics，助力揭示轉錄後表達調控機製對RNA的動態調控。通過分析擾動對細胞周期進程中RNA動力學的影響，該研究發現了廣泛存在的RNA表達補償機製，即細胞可通過降低RNA合成速率來補償受損的RNA降解速率，進而保持總體RNA表達水平的穩定。上述研究在《Nature Biotechnology》期刊上發表^[1]。

[1]Xu, Z., Sziraki, A., Lee, J., Zhou, W., & Cao, J. (2023). Dissecting key regulators of transcriptome kinetics through scalable single-cell RNA profiling of pooled CRISPR screens. Nature Biotechnology. https://doi.org/10.1038/s41587-023-01948-9