聖因生物首款RNAi藥物在中國獲批臨床

醫線藥聞

1、10月7日，CDE官網顯示，蘇州聖因生物醫藥有限公司自主研發的1類新藥SGB-3403注射液獲得臨床試驗申請默示許可（受理號：CXHL2300741），用於治療高膽固醇血症。SGB-3403是一款靶向PCSK9的RNAi藥物。該款藥物是聖因生物首款創新型RNAi藥物，采用了聖因生物獨特創新的新一代GalNAc偶聯技術遞送到肝髒細胞，通過RNAi抑製肝髒PCSK9蛋白的合成。

2、10月8日，和黃醫藥（中國）有限公司宣布，武田已向日本厚生勞動省提交呋喹替尼用於經治轉移性結直腸癌成人患者的新藥上市申請。呋喹替尼的新藥上市申請是基於FRESCO2全球研究（一項在美國、歐洲、日本及澳洲開展的III期國際多中心臨床試驗）以及FRESCO中國III期研究的結果。FRESCO2及FRESCO研究探索了呋喹替尼聯合最佳支持治療對比安慰劑聯合最佳支持治療用於治療經治轉移性結直腸癌患者。

3、10月8日，匯宇製藥公告，公司全資子公司Seacross Pharmaceuticals Ltd.於近日收到巴基斯坦藥品管理局核準簽發的關於公司產品注射用阿紮胞苷、鹽酸多柔比星注射液的上市許可。據悉，注射用阿紮胞苷是胞嘧啶核苷類似物，通過引起DNA去甲基化和對骨髓中異常造血細胞的直接細胞毒作用而產生抗腫瘤作用。

4、10月7日， 諾華宣布Lutathera®（lutetium Lu 177 dotatate inject，鑥[177 Lu]氧奧曲肽注射劑）III期臨床試驗NETTER-2達到了主要終點。相比於單獨使用高劑量長效奧曲肽，Lutathera聯合長效奧曲肽，用於新診斷的單獨生長抑素受體（SSTR）陽性，2、3級晚期胃腸胰神經內分泌腫瘤（GEP-NETs）的一線治療，顯著改善了患者無進展生存期（PFS）。

投融藥事

1、10月6日，安進宣布完成對Horizon Therapeutics的並購，總交易權益價值278億美元。據了解，從2022年底宣布達成收購協議，這樁並購案經曆了10個月才宣告完成。2023年5月，聯邦交易委員會（FTC）將安進告上法庭，以阻止安進收購Horizon。FTC認為，安進可能會利用其現有的產品組合來鞏固Horizon治療甲狀腺眼病（TED）和慢性痛風（CRG）藥物的壟斷地位。

科技藥研

1、10月6日，瑞士巴塞爾大學的科學家們發現，高水平的氨基酸——精氨酸，驅動代謝重編程，從而促進腫瘤生長。這項在小鼠、細胞以及肝細胞癌患者來源的類器官中的研究表明，精氨酸通過與RBM39的結合重新編程肝細胞癌中的代謝，這一發現為肝癌的早期診斷提供了新的生物標誌物，也為肝癌治療帶來了新靶點。本項研究發表在了國際學術期刊《Cell》上。

[1] Campagne, S., Jutzi, D., Malard, F. et al. Molecular basis of RNA-binding and autoregulation by the cancer-associated splicing factor RBM39. Nat Commun 14, 5366 (2023). https://doi.org/10.1038/s41467-023-40254-5