合源生物白血病治療CAR-T產品源瑞達®附條件獲批上市

醫線藥聞

1、12月7日，國家藥品監督管理局（NMPA）附條件批準合源生物科技（天津）有限公司免疫細胞CAR-T治療產品源瑞達®（納基奧侖賽注射液Inaticabtagene Autoleucel Injection，CNCT19細胞注射液）上市。這為複發或難治性B細胞急性淋巴細胞白血病成人患者提供了新的治療選擇。納基奧侖賽注射液是首款具有中國全自主知識產權CD19CAR-T細胞治療產品，也是中國白血病治療領域的首款CAR-T細胞治療產品。

2、12月7日，生物製藥公司Sosei Group Corporation宣布150mg PIVLAZ™（clazosentan sodium）已獲得韓國食品藥品安全局（MFDS）的上市許可，用於預防動脈瘤性蛛網膜下腔出血（aSAH）後的腦血管痙攣、血管痙攣相關性腦梗死和腦缺血症狀。MFDS的批準是基於Sosei集團旗下公司Idorsia Pharmaceuticals Korea提交的一項廣泛的日本3期項目的科學和臨床數據。

3、12月7日，益普生和GENFIT宣布，FDA已受理在研藥物elafibranor的新藥申請（NDA）。elafibranor是一種口服、每日一次的過氧化物酶體激活受體α/δ（PPAR α、δ）雙重激動劑，有望成為近十年來治療罕見膽汁淤淤性肝病（PBC）的首個新型二線療法。優先審查的目標FDA PDUFA日期是2024年6月10日。

4、12月7日，康諾亞公布，司普奇拜單抗注射液（抗IL-4Rα單克隆抗體，研發代號：CM310）的上市申請獲國家藥品監督管理局受理，並已納入優先審評審批程序。此次申報基於一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期研究（CM310AD005），以第16周時達到濕疹麵積和嚴重程度指數較基線改善至少75%（EASI-75）及研究者整體評分法（IGA）評分達到0分或1分且較基線下降≥2分的達標率為共同主要終點。結果顯示，本試驗在第16周達到了共同主要終點，長期治療可獲得持續性臨床獲益，安全性良好。

投融藥事

1、近日，國家藥監局批準雲頂新耀與Calliditas合作開發的產品布地奈德遲釋膠囊（耐賦康®）在中國附條件上市，用於治療具有進展風險的原發性IgA腎病成人患者。據悉，該藥是全球首個IgA腎病的對因治療藥物，最早於2021年12月15日在美國獲批（商品名：TARPEYO），2022年7月15日在歐盟獲批（商品名：Kinpeygo），是首個同時被美國FDA、歐洲EMA、中國NMPA三大權威藥監機構批準用於治療IgA腎病的創新藥物，也是第一款被中國藥監局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物。

科技藥研

1、12月6日，武漢大學宋威及葉旭軍利用黑腹果蠅的保守腫瘤模型，鑒定了離子轉運肽（ITPF）F亞型是一種果蠅抗利尿激素，由yki3SA腸道腫瘤細胞亞群分泌，損害腎功能並導致嚴重的腹部腹脹和液體積聚。該研究證明了一種新的抗利尿途徑介導跨物種的腫瘤-腎串擾，並為癌症相關腎功能障礙的治療提供了治療機會。本項研究發表在《Nature》上。

[1] Xu W, Li G, Chen Y, Ye X, Song W. A novel antidiuretic hormone governs tumour-induced renal dysfunction. Nature. Published online December 6, 2023. doi:10.1038/s41586-023-06833-8