恒瑞醫藥1類新藥注射用HR20013申報上市

醫線藥聞

1. 12月14日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）官網公示，恒瑞醫藥子公司盛迪醫藥遞交的注射用HR20013上市申請已獲得受理。公開資料顯示，HR20013是一種NK-1RA與5-HT3RA的複合製劑，擬開發用於預防化療後惡心嘔吐。

2. 12月14日，和譽醫藥宣布，其創新CSF-1R抑製劑pimicotinib（ABSK021）獲美國FDA授予快速通道資格，用於治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。此前，pimicotinib於今年1月獲得FDA授予突破性療法認定。

3. 12月14日，輝瑞公司宣布，其新型抗組織因子途徑抑製物（anti-TFPI）marstacimab用於治療體內不伴凝血因子抑製物的血友病A及血友病B患者的生物製品許可申請（BLA），已獲美國食品藥品監督管理局（FDA）受理。Marstacimab的歐洲上市許可申請（MAA）也已通過受理驗證，目前正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審評。

4. 12月13日，萬邦德公告，全資子公司萬邦德製藥集團有限公司於2023年12月13日收到美國食品藥品監督管理局（FDA）的認定函，萬邦德製藥石杉堿甲用於重症肌無力適應症獲得FDA授予的孤兒藥資格認定。

投融藥事

1. 12月13日，生物製藥公司C4 Therapeutics宣布與默沙東簽署獨家許可和合作協議，以開發抗體偶聯蛋白降解藥物（DACs），這是一種旨在選擇性靶向並降解癌細胞中引起疾病的蛋白質的新興治療模式。根據協議條款，C4T將收到1000萬美元的預付款。如果默沙東行使其所有擴展合作的選擇，C4T有資格在整個合作中獲得高達約25億美元的潛在付款。

科技藥研

1.近日，上海交通大學吳強團隊研究通過組合缺失小鼠體內一係列推定的增強子元件或體外培養細胞中的CBS元件，結合染色體構象捕獲和RNA-seq分析，該研究發現外向型CBS元件的缺失削弱了長距離TAD內啟動子-增強子相互作用的強度和靶基因的增強子激活。該研究使用Pcdh和HOXD作為模型基因，研究發現簇狀CTCF邊界內的外向CBS元件對於TAD啟動子-增強子相互作用和基因調控至關重要。研究數據揭示了成簇的CTCF TAD邊界在三維基因組結構和基因調控中的組織原理。本項研究發表在Nature Communications上[1]。

[1] Ge, X., Huang, H., Han, K. et al. Outward-oriented sites within clustered CTCF boundaries are key for intra-TAD chromatin interactions and gene regulation. Nat Commun 14, 8101 (2023).