和譽醫藥FGFR4抑製劑獲FDA孤兒藥資格

醫線藥聞

1. 4月24日，複星醫藥發布公告宣布，控股子公司沈陽紅旗製藥有限公司自主研發的環絲氨酸膠囊獲國家藥品監督管理局批準上市，用於對該藥敏感的結核菌引起的且經一線抗結核藥（如鏈黴素、異煙肼、利福平和乙胺丁醇）治療效果不佳的活動性肺結核和肺外結核（包括腎結核）治療。

2. 4月25日，恒瑞醫藥（600276）公告，門冬胰島素注射液獲批臨床。同日公告，公司氟唑帕利膠囊、甲磺酸阿帕替尼片的藥品上市許可申請獲國家藥監局受理，且擬被納入優先審評品種公示名單。

3. 4月25日，和譽發布公告，其自主研發的高選擇性小分子FGFR4抑製劑依帕戈替尼(ABSK011)獲得美國食品藥品監督管理局授予的孤兒藥資格認定，用於治療肝細胞癌。

4. 4月24日，康緣藥業公告，近日收到國家藥品監督管理局簽發的七味脂肝顆粒《藥物臨床試驗批準通知書》。七味脂肝顆粒處方源於臨床經驗方。功能主治為清熱利濕，化痰散瘀，用於非酒精性脂肪性肝炎（濕熱痰瘀互結證）。

投融藥事

1. 4月22日，益普生與 Skyhawk Therapeutics 宣布，雙方已達成一項全球獨家合作協議，共同開發針對罕見神經係統疾病 RNA 靶點的新型小分子藥物。

科技藥研

1. 4月17日，北京生命科學研究所/清華大學生物醫學交叉研究院邵峰團隊與北京腦科學與類腦研究所羅敏敏團隊合作，在 Nature 期刊發表了題為：Brain endothelial GSDMD activation mediates inflammatory BBB breakdown 研究論文。該研究闡釋了血腦屏障炎症性破壞的機製——革蘭氏陰性菌感染或脂多糖（LPS）刺激下，激活腦內皮細胞中的caspase-4/11-GSDMD信號通路，從而導致血腦屏障的炎症性破壞。。

[1]Wei, C., Jiang, W., Wang, R. et al. Brain endothelial GSDMD activation mediates inflammatory BBB breakdown. Nature (2024). https://doi.org/10.1038/s41586-024-07314-2