hjc黄金城新分子類型研討會係列 | 一站式賦能核酸藥物和疫苗研發及臨床專場

2022年，新冠mRNA疫苗助力輝瑞一騎絕塵重回全球第一。強生、諾華、賽諾菲、禮來等巨頭紛紛搶灘這一藍海。截至2022年底，全球在研的核酸藥物近900款，共計上市18款。可以說，具備治療“不可靶向”、“不可成藥”疾病潛力的核酸藥物有望迎來爆發期。

專注於全球前沿技術研發的上海hjc黄金城生物醫藥股份有限公司（以下簡稱“hjc黄金城”），依托19年在生物醫藥臨床前研發領域積累的技術優勢和經驗，搭建了【hjc黄金城核酸藥物研發服務平台】，已助力多款核酸藥物和疫苗研發。此外，hjc黄金城關注核酸藥物領域發展，並積極打造行業溝通平台，為行業技術布局和創新開拓探索著力點。

4月8日13:20-18:00，由hjc黄金城協辦的第二屆核酸藥物和疫苗創新峰會之“未來可期-核酸藥物和疫苗研發及臨床研究”將在杭州召開。屆時，國際、國內著名專家、企業家將圍繞核酸藥物/疫苗研發進展、創新技術、遞送係統、工藝和質量控製、臨床研究、注冊和申報等內容進行深入研討，探討核酸藥物和核酸疫苗領域研究趨勢，尋求核酸藥物領域熱點和難點問題解決方案，推動核酸藥物與疫苗的研發進程。

hjc黄金城誠邀您參會，共同助力核酸藥物和疫苗產業的未來發展。

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hjc黄金城一站式賦能核酸藥物和疫苗研發及臨床研究專場

hjc黄金城藥物研發平台

核酸藥物合成&修飾：

hjc黄金城核苷酸藥物化學合成平台可以一站式提供單體合成、修飾；寡核苷酸合成；遞送係統合成以及寡核苷酸偶聯物的合成。已經建成的siRNA庫，不僅有豐富的單體庫存，而且擁有龐大的單體合成砌塊庫，可以快速完成各類修飾單體的合成。hjc黄金城擁有專業的小核酸藥物的研發團隊可以提供高效快捷地研發服務；已有多個siRNA藥物FTE項目完成和進行中。

核酸藥物CMC研究：

寡核苷酸藥物開發過程中藥學方麵的挑戰主要是寡核苷酸大規模生產能力和分析與質控能力要求高，大規模生產對單體原料，設備，合成工藝及純化方麵都有很高要求。製劑方麵的挑戰在於製備LNP（GalNac技術的小核酸除外）的難度高；分析方麵挑戰在於寡核苷酸的有關物質與活性成分本身的結構相似性大，質量研究與控製需要多原理不同手段的分析方法進行，除了一般注射劑研究外還要進行LNP的包封率測定等。hjc黄金城在siRNA等寡核苷酸藥物方麵的CMC服務項目已啟動。

核酸藥物藥效學評價：

寡核苷酸藥物開發過程中藥效學方麵的挑戰包括：靶向不足導致靶部位的寡核苷酸藥物濃度低導致給藥劑量不斷增高；寡核苷酸藥物與非靶 RNA 結合引發的脫靶毒性等。

核酸藥物藥代動力學研究：

寡核苷酸藥物開發過程中藥代動力學PK方麵的挑戰也是此類藥物較大的難題。未經修飾的寡核苷酸類藥物成藥性不佳；PK特性差；穩定性差；容易被核酸酶降解；分布特性差；和靶標的結合力不佳；生物分析方法開發難度大等。

通過化學修飾和遞送係統可以解決這些問題。隨著技術突破，部分難題目前得到較好的解決辦法，其中化學修飾可以避免核酸類藥物被核酸酶降解並延長半衰期，高效安全的遞送係統可以使寡核苷酸類藥物精準的靶向器官，比如肝髒，並提高細胞攝取效率，使寡核苷酸類藥物發揮較好的治療功能。寡核苷酸藥物從轉錄後水平進行治療，能針對難以成藥的特殊蛋白靶點實現突破，有望攻克尚無藥物治療的疾病包括遺傳性疾病和其他難治性疾病。

hjc黄金城藥代動力學團隊具備完善的寡核苷酸生物分析平台、肝髒活體穿刺、肌肉活檢和鞘內注射平台用於PK和PK/PD研究。

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