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FAQs

siRNA與反義寡核苷酸（ASO）主要區別

1. 化學結構

  ASO是單鏈, siRNA是雙鏈

2. 作用機製

  ASO或通過RNase H降解靶mRNA或通過空間位阻幹擾mRNA功能或影響mRNA剪切,或作用miRNA

  siRNA主要通過RISC降解mRNA

3. 發揮藥效的細胞空間

  Rnase H 在胞質和胞核都有,ASO可以在胞質和胞核發揮作用,但RISC隻在胞質,故siRNA隻在胞質發揮作用

4. 藥效作用持久性及是否可放大

  RISC可反複作用靶標mRNA,藥效會持久一些

  siRNA被釋放的正義鏈或被降解,也可作為引物,在RNA依賴的RNA聚合酶的催化下以靶mRNA為模板擴增得到dsRNA,dsRNA又被Dicer降解成siRNA,進入RNAi循環,從而藥物效果級聯放大

5. 安全性/毒性

  ASO毒性通常大於siRNA, ASO肝、腎毒性重於siRNA, ASO還有血小板減少風險(結構及作用機製相關)

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