桑國衛院士：2015-2030有望取得重大突破的12大生物技術

2015年7月30日—31日，由湯森路透主辦的“專業信息引領中國藥企創新與國際化——第二屆湯森路透中國製藥行業大會”在蘇州隆重舉行。會議旨在幫助中國本土製藥企業從挑戰中發現機遇、在機遇中規避風險，同時為中國醫藥人士創造一個就創新和國際化溝通和交流的平台。

大會邀請了包括中國藥學會理事長桑國衛院士、譽衡藥業副總裁兼首席科學官呂強博士、恒瑞醫藥全球研發總裁張連山博士、貝達藥業副總裁兼首席科學官胡邵京博士等多名業內的頂級專家，就“新藥研發在中國”、“中國藥企國際化”以及“專業信息與中國藥企”三大主題展開了熱烈的探討。

這是最好的時代，也是最具挑戰的時代

湯森路透中國區總裁劉煜博士在開幕致辭中表示，醫藥行業是中國發展最快速的行業之一；隨著中國經濟的發展，國家和消費者在醫藥方麵的支付能力大幅提高。對很多本土企業來說，這是一個最好的時代。

近年來，一大批在國外頂尖製藥公司工作過的人才回到國內，推動了醫藥行業的轉型和變革；中國的醫藥企業也逐漸走出國門。據湯森路透數據顯示，中國企業海外醫藥行業並購在2013年出現了爆發式的增長，並購金額達到了19.39億美元。

然而，從另一方麵來說，由於勞動力成本提高、環保壓力加大以及市場規範化程度的提升，現在對中國的藥業來說也是一個極具挑戰的時代。中國融入全球體係為製藥企業走出去提供了可能性，但由於技術、政策壁壘以及經驗不足，真正走向世界的中國製藥企業並不多。

創新藥物是製藥企業永恒的主題

在醫藥領域，創新似乎是一個永恒的主題。那麽，究竟我國醫藥產業取得了哪些進展和成效？麵對未來激烈的全球化競爭，需要怎樣的發展戰略？桑國衛院士在《中國醫藥產業發展的創新需求和戰略》主題報告中給出了詳細而明確的答案。

我國是醫藥大國，但非醫藥強國。數千家製藥企業存在多而散、銷售額和利潤低以及研發投入嚴重不足等現狀。我國的創新層次主要處於“以仿製為主”到“仿創結合”的階段。此外，國內產研聯盟作用虛化，缺乏有效機製和運作實體。

隨著社會經濟發展和生活方式的改變，我國疾病譜發生了重大變化，腫瘤、代謝性疾病等複雜疾病嚴重危害我國人民的健康。目前，4500多種疾病中90%的疾病沒有可以根治的藥物，迫切需要製藥企業研發出普惠百姓的好藥。

桑國衛院士強調，創新藥物是提升企業競爭力的重要手段。2001年至2013年全球在研新藥項目數增至10479個，年均增長率達4.76%。隨著新靶點藥物、抗體藥物、免疫治療、新型疫苗的不斷推出，2013年共有56種新藥和生物製劑首次上市，是過去10年內數量最多的一年。

中國醫藥領域多項創新成果

據統計，2008年至2013年中國新藥研發的十大治療領域包括了腫瘤、心腦血管疾病、神經退行性疾病、糖尿病等。近年來，我國藥物研發取得了積極的進展；截至2014年，共83個品種獲得新藥證書，其中41個品種擁有自主知識產權。

2008-2013年中國共獲批了18個自主研發一類新藥，其中有7個是生物藥，11個化學藥；包括了百泰生物的尼妥珠單抗、恒瑞藥業的艾瑞普布片、浙江貝達的鹽酸埃克替尼片、康弘藥業的康柏西普眼用注射液等。

在回顧我國轉化醫學研究與創新藥研究的成果時，桑國衛院士介紹了近期備受關注的全球首個獲準上市的深圳微芯生物的全新結構亞型選擇性組蛋白去乙酰化酶抑製劑西達苯胺。該藥的首個適應症為複發或難治性外周T細胞淋巴瘤。

2015-2030生物技術領域有望取得重大突破的12大技術

盡管近年來，我國醫藥創新領域湧現了一批喜人的成果，但相比國際製藥巨頭還有一定的差距。目前，我國醫藥創新麵臨著五大關鍵問題：第一，在科學監管方麵，臨床準入時間長、過程管理薄弱、新藥注冊綁定生產許可；第二，源頭創新能力和轉化能力不強，研究平台與先進生產力聯盟作用有待發揮；第三，私有資本不願投入，早期研究支持不足；第四，招標采購周期長、流程不一，創新藥無法及時進入醫保或招標采購目錄；第五，知識產權保護機製不完善。

桑國衛院士透露，根據科技部重大專項辦的部署和要求，新藥專項已啟動了“十三五”發展戰略研究及實施計劃編製工作；將重點針對10類疾病，強化源頭創新和轉化研究。其中，在生物藥領域，重點開展新型抗體、ADC、新型疫苗、免疫治療、基因治療等研發開發。

“十三五”新藥專項的預期目標包括，在創新藥物研究開發上，擬研製30個新藥，8-10個為原創性新藥；在國產新藥國際發展上，研製並推動20-30個化學藥及其高端製劑，3-5個新中藥，3-5個新生物藥國際化；同時研製20-30個臨床亟需重要品種；在重大關鍵技術研究方麵，突破10-15項重大核心關鍵技術，發展10~15項前瞻性新技術。

此外，桑國衛院士還指出了2015-2030生物技術領域有望取得重大突破的十二大前沿重大技術，包括非編碼基因及精細基因組、幹細胞與器官再生、腦科學與神經科學、細胞衰老與調控、蛋白影像技術、合成生物學、細胞治療與基因治療、抗體工程與新型抗體、生物大數據、複方中藥代謝組學與中藥現代化、表觀遺傳學以及轉化醫學與健康。

報告的最後，桑國衛院士強調，十三五期間的工作設想是要強調精準醫療、轉化醫學在創新藥物研發中的重要意義，強調“政產學研用”的聯盟，強調個體用藥和生物標記物檢查試劑的開發，牢牢把握國際創新藥物發展新趨勢，從我國實際出發提出頂層設計。