2015年7月美國FDA審批新藥盤點

2015年07月份美國FDA共審批通過12種新藥，1類新分子實體藥物5個；新生物藥物1個；3類新劑型藥物3個； 5類新規格或新生廠商藥物3個。

一、囊性纖維化新分子實體複方藥物Orkambi
2015年07月02日，美國FDA批準了Vertex製藥公司的囊性纖維化新分子實體複方藥物Orkambi上市。囊性纖維化是一種常染色體隱性遺傳病，其病因是囊性纖維化跨膜傳導調節因子的基因突變導致大量黏液阻塞全身外分泌腺，臨床表現為慢性阻塞性肺疾病、胰腺功能不全及汗腺受累所致的汗液鈉、氯異常增高等。該病多發於歐洲和北美洲白人中。Orkambi為複方製劑，通過優先審批途徑上市，由已上市產品Ivacaftor和lumacaftor組成,每片含Lumacaftor 200 mg和Ivacaftor 125 mg。

二、心衰新分子實體複方藥物Entresto
2015年07月07日，美國FDA批準了諾華公司的抗心衰分子實體複方藥物Entresto上市。Entresto是一種血管緊張素受體和腦啡肽酶雙重抑製劑，由腦啡肽酶抑製劑Sacubitril和血管緊張素受體抑製劑頡沙坦組成。Entresto共有三種規格，分別含Sacubitril/頡沙坦 24/26 mg、 49/51 mg、97/103 mg 。 

三、精神分裂和抑鬱症新分子實體藥物Rexulti（Brexpiprazole）
2015年07月10日，美國FDA批準了日本大塚製藥公司的精神分裂和抑鬱症新分子實體藥物Rexulti（Brexpiprazole）。Rexulti是一種非典型抗精神病藥，目前具體作用機製不詳，專家分析有可能通過部分激活五羥色胺 5-HT1A受體和多巴胺D2受體、阻斷五羥色胺 5-HT2A受體而發揮作用。Rexulti作為一種輔助藥物可用於重度抑鬱症成人患者的治療；也可以用於精神分裂症（schizophrenia）成人患者的治療。目前Rexulti片劑共有6種規格：0.25 mg, 0.5 mg, 1 mg, 2 mg, 3 mg, 和 4 mg

四、基底細胞癌新分子實體藥物Odomzo(Sonidegib)
2015年07月024日，美國FDA批準了諾華公司的基底細胞癌新分子實體藥物Odomzo(Sonidegib)上市。Odomzo為是 Smoothened (SMO) 的藥物靶點抑製劑，SMO 是 Hedgehog 信號傳導通路的一部分。Odomzo治療基底細胞癌，為200 mg 膠囊劑。

五、丙型肝炎新分子實體藥物Daklinza(Daclatasvir)
2015年07月24日，美國FDA批準了百時美施貴寶公司的丙型肝炎新分子實體藥物Daklinza(Daclatasvir)上市。Daklinza是一種強效的泛基因型HCV NS5A抑製劑，與sofosbuvir聯用用於所有1、2、3、4基因型慢性丙型肝炎（HCV）成人感染者的治療。Daklinza片劑目前共有2種規格：60 mg 和 30 mg。

六、降血脂新單克隆抗體藥物Praluent(alirocumab)
2015年07月24日，美國FDA批準了賽諾菲安萬特的降血脂新單克隆抗體藥物Praluent(alirocumab)上市。Praluent 為PCSK9抑製劑，PCSK9為前蛋白轉化酶枯草溶菌素9蛋白，該蛋白可降低肝髒從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的能力，而LDL-C被公認為心血管疾病的主要風險因子。Praluent為注射劑，注射筆內Praluent濃度為75 mg/mL 或150 mg/mL。

美國FDA審批新藥主要是根據藥物化學類型和治療潛能來進行分類的。新藥按化學類型主要分為：1類新分子實體化合物(NME)，創新性最強。指在美國從未作為藥品批準或銷售的活性成分，可以是單一成分，也可以是立體異構混合物中的一部分；2類新的衍生物。從已上市的活性成分(即所謂“專利”藥)化學衍生而來，即已在美國上市的活性成分的酯、鹽或其它非共價鍵衍生物,或者是去修飾基團的母體化合物未在美國批準上市的；3類新劑型。含有已上市活性成分的新劑型或新處方，其適應症可以與上市產品相同，也可以不同；4類新組合物。含有兩種或兩種以上已上市的活性成分的品種，上市產品中尚無這種組合；5類藥物新規格或新生產商；6類新適應症。由同一家公司或其他公司在美國批準或上市的具有新用途的複製品；7類已上市但未經NDA批準的藥品。適應症已與上市產品相同，也可不同；8類變為非處方藥；10類適應症不同的新的新藥申請。