2016中美歐藥物審批半年報

5月11日，英國Martindale Pharma宣布Prenoxad注射液在瑞典、 丹麥等五個歐洲國家獲得批準，成為第一個可以帶回家的納洛酮產品。這個藥被設計用於由非醫療專業人員在社區治療阿片類中毒。此藥的獲批再次提醒人們毒品猛於虎，需時刻提防毒品的泛濫。
當然全球其他區域在2016年第二季還有眾多的新藥獲得批準，它們給我們帶來了一些不一樣的信息。美國一如既往地在創新藥上發力;歐盟則收獲了5個孤兒藥且生物類似物獲批更為靈活;國內則由於藥物再評價的進程，新藥研發步履較緩慢。

美國：

2016年第二季，FDA公布了955條審批信息。其中四月份315條審批信息，包括NDA(新藥申請)228條、BLA(生物製品申請)17條、ANDA(簡略新藥申請)70條;這其中包含73條批準信息;另外還有17條臨時性批準信息，其餘為標簽變更、補充臨床數據等相關信息。五月份共計352條審批信息，包括NDA 274條、BLA 9條、ANDA 69條;這其中包含56條批準信息，17條臨時性批準信息，其餘為其他相關信息。六月份共計288條審批信息，包括NDA 219條、BLA 6條、ANDA 63條;這其中包含55條批準信息，13條臨時性批準信息，其餘為其他相關信息。總體來看第二季共批準6個新分子實體和3個生物製品。


5月18日FDA批準了全球首個PD-L1抗體藥物Tecentriq，作為二線治療一種叫做urothelial carcinoma的最常見晚期膀胱癌。同時FDA也批準了PD-L1伴隨診斷試劑 SP142。這是30多年來 FDA針對這一特定膀胱癌批準的首個新藥，此藥還曾先後獲得FDA的突破性療法認定、優先審評資格、以及加速審批資格。業界預測Tecentriq的銷售峰值將達25億美元。
6月28日FDA批準了吉利德的又一抗丙肝藥物Epclusa，它是FDA批準的首個用於所有6個主要基因亞型的抗丙肝藥物。Epclusa是索非布韋和新藥velpatasvir的固定複方組合，是吉利德為了進一步鞏固其抗丙肝領域霸主地位的又一重磅炸彈。盡管HCV不同的基因類型序列能相差30%，但Epclusa一概通吃，12周的持續病毒學應答率都超過95%。
4月5日FDA批準了第二種在美國市場銷售的生物技術仿製藥INFLECTRA，它是重磅藥物Remicade(類克，infliximab)的生物仿製藥，由輝瑞和韓國生物製品製造商Celltrion共同開發。早在2013年，INFLECTRA就成為歐盟獲批的首個單抗類生物仿製藥，有機構預測這些生物仿製藥將在未來幾年為美國保險公司、醫生和病人節省數十億美元。

歐盟：

歐盟2016年第二季(截止6月24日)批準了17個藥物，其中包含5個孤兒藥，分別為治療血友病的Idelvion及 Alprolix，治療多發性骨髓瘤的人源化抗CD38單抗 Darzalex，兒童基因治療藥物Strimvelis，以及法布瑞氏症藥物Galafold。
其中Galafold是去年秋季被FDA拒絕之後獲得歐盟首肯，法布瑞氏症是X染色體缺陷的遺傳疾病，Galafold的獲批將為此類患者帶來新的用藥選擇。 Strimvelis是專用於 ADA 重症聯合免疫缺陷的患兒，它是世界上首個拯救生命的兒童基因治療產品，Strimvelis不依賴於第三方捐獻者，因此不存在因排斥(移植物抗宿主病)引發的免疫不相容風險。
單抗 Darzalex的獲批晚於FDA，美國於去年11月批準其上市，並兼具孤兒藥和優先審評身份，是全球首個被批準用於治療多發性骨髓瘤的單克隆抗體。Alprolix (重組凝血因子IX Fc融合蛋白)，是第一款長效凝血因子療法藥物，於2014年獲FDA批準，歐盟獲批晚了兩年。用於治療兒童及成年血友病的長效重組白蛋白融合蛋白IDELVION，獲批時間則晚於FDA兩個月。
第二季歐盟批準了4款單抗類產品，其中禮來治療銀屑病的TALTZ(ixekizumab)被業界寄予厚望，它是繼諾華重磅抗炎藥Cosentyx(secukinumab)之後，全球獲批的第二款IL-17A單抗藥物，業界預計其年銷售峰值將突破10億美元。而繼1月三星Bioepis依那西普生物仿製藥Benepali在歐盟獲批之後，5月其抗炎藥類克的生物仿製藥Flixabi再次獲得批準，標誌著其致力於高品質生物仿製藥開發獲得良好的進展。
目前，三星Bioepis正在開發多個重磅品牌藥的生物類似物，包括賽諾菲的重磅胰島素來得時、艾伯維的重磅抗炎藥修美樂、羅氏的抗癌藥赫賽汀和安維汀;另有7個分子處於早期臨床開發階段。

中國：

一致性評價如火如荼地進行，使CDE和企業的專注點在已有產品的研究上，獲批新批文當然隻是意外的驚喜，數量不會太多。從CFDA公布的月度藥品批準上市情況來看，4月至6月，國內二季度共批準了38個藥品上市，其中四月25個，製劑批文僅8個;五月14個，其中製劑批文僅7個;六月5個批文，其中製劑批文3個。唯一亮點是5月的1.1類新藥蘋果酸奈諾沙星的獲批，它是一款無氟喹諾酮藥物，對許多耐藥細菌如耐甲氧西林金黃色葡萄球菌、耐喹諾酮類金黃色葡萄球菌、耐喹諾酮類肺炎鏈球菌有效。
藥物審評階段方麵，審批結論為“撤回申請”或“不批準”吸引了筆者的眼球，四月58個撤回+8個不批準占到總申請量的7.3%;五月15個撤回+4個不批準;六月 5個撤回+1個不批準，這其中包括國內企業也包括外企。
而在新報注冊方麵，中藥一類新藥的新報數據仍然為零;化藥1.1類和生物藥的1類新藥申請數量與第一季相比均有明顯下降。當然諸如美他非尼等數個1.1類新藥也獲得了CDE批準進行臨床試驗，但距離上市為時尚早。