分羹腫瘤治療“蛋糕”的三個關鍵點

現在，腫瘤無疑是生命科學基礎研究的主要方向，也是製藥工業最主要的業務。目前腫瘤治療市場總額已經超過1000億美元，預計2020年將達到1600億美元。腫瘤治療正在經曆快速深刻變革，所有參與者需要及時了解趨勢才能順應曆史潮流。否則，盡管這個市場非常龐大，你也未必能分到一杯羹。
最近看到一篇麥肯錫對腫瘤治療現狀、機會與挑戰的分析，該文預測十年後腫瘤治療將與現在大不相同。
這篇文章指出，未來腫瘤治療將有五大趨勢：更小人群、更短產品壽命、組合療法更為普及、價值從盲目治療到預防、精準治療的轉移，以及新治療/診斷技術不斷出現。伴隨這些趨勢會出現新的市場機會，早期診斷、全新療法（如CAR-T、RNA、DNA療法）、精準治療（如新抗原、自體細胞療法）和新疾病監測技術（如液體cDNA監測）等領域將增長迅速。
當然，也會有諸多挑戰，如監管支付部門在技術複雜快速變化的環境下如何導向、如何利用大數據提煉有效知識、新療法的靶向遞送難題、招募病人日趨困難等。

產品壽命迅速縮短

產品壽命在快速縮短，對製藥業是個重要的提醒。
20年前HER2抗體赫賽汀上市近10年後才有一個小分子競爭產品Tykerb出現，而最新的一類抗癌藥物PARP抑製劑四年內可能會有5個同類藥物上市。實際上，Tykerb從來沒有對赫賽汀構成威脅，ALTTO失敗後基本就退出江湖了。赫賽汀真正的競爭者是羅氏自己的HER2-ADC藥物Kadcyla和HER2/HER3二聚抑製劑Perjeta。
多種因素導致這個變化。20年前抗體藥物和靶向治療都是新生事物，相信的企業不多，有能力參與的更少。當時病人參與也沒有現在這樣積極，信息傳播因為沒有網絡也不如現在通暢。當年Slamon招募赫賽汀第一個病人時那人說第二天準備全家到墨西哥最後一次度假就等死了，結果Slamon在她出發當天又打電話勸她參加試驗才感動了這個病人，結果她20年後還健在。當然，其它疾病或者控製較好，或者技術太不成熟，或者支付難度太大，也把資本向腫瘤驅趕。

比拚開發速度

開發速度成為非常關鍵的因素。獲得FDA的優先審批（或收購優先評審券）、加速審批和突破性藥物資格已經是基本配置。
可靠的生物標記可以選擇高應答病人、更快觀測到療效和上市，至少有條件提前上市。前十大製藥公司50%的Ⅲ期臨床有伴隨診斷試劑。
相對罕見、缺少標準療法的腫瘤也更容易上市，估計2020年有一半以上腫瘤藥物銷售來自相對罕見腫瘤。
即使這樣，以後專利沒用完藥先死了的事件會越來越多。組合療法是規避這個風險的一個策略。如Yervoy作為單藥已經市場有限，但現在有80個組合療法試驗正在進行。

精準治療和早期檢驗

精準治療和早期檢驗也是很確定的趨勢。以前癌症基本隻有一種療法。現在，腫瘤不僅越分越細，而且已經很精細的亞型仍然需要組合療法，可見原來的治療多麽野蠻。
早期腫瘤和轉移腫瘤的惡性程度不可同日而語，治療也容易得多，病人的生活質量也損傷較小，所以早期診斷治療是多贏的結局。