【速遞】一周“藥”聞概覽

2020-03-06

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獲批上市

降低疾病進展風險40%，FDA批準賽諾菲CD38抗體上市

近日，美國FDA宣布批準賽諾菲（Sanofi）公司開發的CD38抗體Sarclisa（isatuximab-irfc）上市，與泊馬度胺（pomalidomide）和地塞米鬆（dexamethasone）聯用，治療成年多發性骨髓瘤（MM）患者。

賽諾菲

MM是由於骨髓中的漿細胞癌變而導致的血液癌症。異常漿細胞在骨髓中聚集，在身體多處骨骼產生腫瘤。這些細胞不但不能行使正常功能，它們還會導致骨髓無法生成健康的血細胞。癌變的漿細胞會影響正常血細胞的生成，導致血細胞指數下降、骨骼損壞和腎髒損傷。盡管近年來MM的治療取得了諸多進展，但是多數MM患者仍然麵臨著複發或者耐藥的問題，威脅著患者的生命。

Isatuximab是一款靶向漿細胞表麵CD38受體的單克隆抗體，可以觸發多種不同的作用機製，促進細胞凋亡和調節免疫反應。

卡瑞利珠單抗獲批上市，中國迎來首款肝癌PD-1免疫療法

3月4日，恒瑞醫藥宣布，其自主研發的PD-1抑製劑卡瑞利珠單抗（艾瑞卡）正式獲得中國國家藥品監督管理局批準，用於接受過索拉非尼治療和/或含奧沙利鉑係統化療的晚期肝細胞癌患者的治療。這意味著，繼2019年5月獲批複發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤後，卡瑞利珠單抗在中國迎來了第2個適應症，而且成為中國首個獲批肝癌適應症的PD-1抑製劑。

卡瑞利珠單抗

圖片來自恒瑞醫藥官網

卡瑞利珠單抗是一款人源化抗PD-1單克隆抗體，可與人PD-1受體結合並阻斷PD-1/PD-L1通路，恢複機體的抗腫瘤免疫力，從而形成癌症免疫治療基礎。該藥物已於2019年5月在中國獲批上市，治療複發/難治性經典型霍奇金淋巴瘤。

AML研究進展

AML癌症疫苗GPS有望顯著提高患者總生存期

最近，專注於為廣泛的癌症適應症開發新型免疫療法的後期臨床生物製藥公司SELLAS，公布了其新型癌症疫苗galinpepimut-S（GPS）在急性髓性白血病（AML）中Ⅰ/Ⅱ期臨床研究中的第2次完全緩解（CR2）最終隨訪數據。結果顯示：接受GPS治療的患者平均總生存期為21.0個月，（平均隨訪時間為30.8個月），與接受最佳標準護理患者的5.4個月相比，具有統計學意義的差異。此外最終分析結果還表明，GPS在整個臨床研究過程中的耐受性一直良好。

治療老年AML，V藥未來可期

2月28日，NIH（U.S. National Library of Medicine）官網發布了維奈克拉片（Venetoclax）聯合低劑量阿糖胞苷（LDAC）治療AML患者的III期研究最新數據。研究顯示，維奈克拉片聯合LDAC試驗組在三個重要終點方麵均展示出裏程碑式的臨床獲益：降低AML患者25%的死亡風險，中位總體生存期（OS，Overall Survival）延長3.1個月，6個月隨訪後結果中位OS延長了4.3個月。同時，維奈克拉片試驗組獲得了更佳的治療反應以及明顯改善的生活質量。

急性髓係白血病(AML)是最難治的血液腫瘤之一，也是中國常見的白血病之一，老年人群高發。作為全球首個且唯一上市的選擇性B細胞淋巴瘤-2（BCL-2）抑製劑，維奈克拉片的成功上市使得細胞蛋白凋亡通路成為癌症治療的新靶點，美國FDA已授權其多項突破性療法認證，其在海外已獲批多項血液腫瘤的適應症。維奈克拉片已於2020年1月在中國申報上市，獲得CDE受理，並被納入優先審批。

融資

B輪融資逾1億美元，基因療法新銳瞄準聽力損失

近日，致力於基於腺相關病毒（AAV）載體開發基因療法的Akouos公司宣布完成逾1億美元B輪融資，以推進其首款基因療法AK-OTOF進入臨床開發階段，治療因耳鐵蛋白（OTOF）基因突變而導致感覺神經性聽力損失。

Akouos研發管線

Akouos研發管線（圖片來源：Akouos官網）

目前，該公司正在進行臨床前研究，以支持其初始臨床試驗，該試驗將評估基因療法對因OTOF基因突變而導致感音神經性聽力喪失的患者的安全性和有效性。正常的OTOF功能使耳朵的感覺細胞響應聲音刺激而釋放神經遞質，從而激活聽覺神經元。無功能性的OTOF則無法將聽覺信號傳遞到大腦。AK-OTOF使用AAV載體將OTOF基因的健康拷貝傳遞至耳蝸毛細胞，目的是在單次給藥後恢複長期的生理聽力。

諾華領投，纖維化疾病治療公司獲1億美元融資

3月4日，Pliant Therapeutics公司宣布完成由諾華（Novartis）領投的1億美元C輪融資，以支持其PLN-74809治療特發性肺纖維化（IPF）和原發性硬化性膽管炎（PSC）患者的臨床開發，以及其他針對纖維化疾病的藥物開發計劃。

Pliant公司研發管線

該公司的主打候選藥物PLN-74809是一個能夠同時選擇性抑製αvβ1和αvβ6整合素的雙重小分子選擇性抑製劑，這兩種整合素在多種纖維化途徑中起著關鍵作用。這款療法被首先用於治療IPF和PSC患者。IPF是一種非常致命的罕見肺部疾病，60%-80%的患者在確診後五年內死亡。而PSC是發生在膽管的罕見進行性疾病，它能夠引發膽管癌或肝癌，最終導致肝衰竭。

關於hjc黄金城

hjc黄金城（股票代碼：688202）是一家藥物研發外包服務公司(CRO)。成立於2004年2月2日，公司走過16個年頭，在上海建立了一家集化合物合成、化合物活性篩選、結構生物學、藥效學評價、藥代動力學評價、毒理學評價、製劑研究和新藥注冊為一體的符合國際標準的綜合技術服務平台，並得到了國際藥品管理部門的認可。hjc黄金城普亞的動物實驗設施獲得AAALAC（國際動物評估與認證協會）認證和國家藥品監督管理局NMPA GLP證書，並已達到美國食品藥品管理局GLP標準。

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