渤健在中國遞交“漸凍症”療法托夫生注射液新藥上市申請丨“美”天新藥事

醫線藥聞

1、7月14日，CDE官網最新公示，渤健（Biogen）遞交了5.1類新藥托夫生注射液的上市申請，並獲得受理。公開資料顯示，這是渤健和Ionis Pharmaceuticals聯合開發的反義寡核苷酸（ASO）療法Qalsody（tofersen），也是FDA批準治療遺傳性肌萎縮側索硬化（ALS）的首款療法。

2、7月13日，CDE官網公示，藥捷安康1類新藥TT-00420片擬納入突破性治療品種，擬定適應症為：既往係統性化療以及FGFR抑製劑治療失敗或複發的、不可切除的晚期或轉移性膽管癌。公開資料顯示，TT-00420片劑是一款選擇性聚焦型激酶抑製劑，曾獲美國FDA授予治療膽管癌的孤兒藥資格和快速通道資格。

3、7月14日，CDE網站顯示，羅氏的眼科雙抗法瑞西單抗（faricimab）新適應症在華申報上市，注冊分類為2.2類。此前，CDE於今年4月11日亦受理了法瑞西單抗的2.2類上市申請。羅氏於今年2月公布了法瑞西單抗治療視網膜分支靜脈阻塞（BRVO）繼發黃斑水腫和視網膜中央靜脈阻塞（CRVO）或半側視網膜靜脈阻塞（HRVO）繼發黃斑水腫的III期臨床積極結果。因此，推測這兩次申報的適應症為BRVO繼發黃斑水腫和CRVO/HRVO繼發黃斑水腫。

4、7月13日，津藥藥業發布公告稱，公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的馬來酸茚達特羅《化學原料藥上市申請批準通知書》。馬來酸茚達特羅是一種長效β2-腎上腺素受體激動劑，吸入後其在肺內局部發揮支氣管擴張劑的作用，適用於成人慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的維持治療。

投融藥事

1、近日，深圳近鄰生物科技有限公司與華潤生物醫藥有限公司宣布就mRNA帶狀皰疹疫苗項目簽訂戰略合作意向協議。本次戰略合作在促進創新、合作共贏的前提下推進，華潤生物醫藥將獲得近鄰生物帶狀皰疹mRNA疫苗在大中華區的MAH、專利技術及商業化權益，並享有該項目全球權益的優先合作權，雙方將共同將該項目向臨床推進。

科技藥研

RNA分子能夠形成具有特殊生化功能的複雜三維結構。本研究通過X射線晶體學和冷凍電鏡表征了GFP的DNA模擬物“Lettuce”，該模擬物可識別DFHB1-1T等小分子產生熒光。研究人員解析出Lettuce與DFHB1-1T的共晶結構，揭示了其DNA作為GFP模擬物的機製。

Passalacqua, L.F.M., Banco, M.T., Moon, J.D. et al. Intricate 3D architecture of a DNA mimic of GFP. Nature 618, 1078–1084 (2023).