箕星藥業引進創新幹眼療法在中國申報上市丨“美”天新藥事

醫線藥聞

1、7月16日，CDE官網公示，一款名為vamorolone口服混懸液的1類新藥獲得臨床試驗默示許可，擬用於治療2歲及以上患者的杜氏肌營養不良（DMD）。公開資料顯示，這是曙方醫藥1.24億美元自Santhera Pharmaceuticals引進的一款罕見病新藥，已在美國遞交用於治療DMD的新藥上市申請。

2、7月15日，CDE官網最新公示，箕星藥業和Oyster Point Pharma共同申報了酒石酸伐尼克蘭鼻噴霧劑的上市申請，並獲得受理。根據箕星藥業公開資料，這是該公司引進的眼科產品（之前稱為OC-01），是一種經鼻給藥促進天然淚液分泌的創新方式，此前已獲美國FDA批準治療幹眼症狀和體征。該產品是目前全球首個且唯一一個獲批治療幹眼症狀和體征的鼻噴霧劑。

3、7月14日，CDE官網最新公示，葛蘭素史克（GSK）申報的1類新藥GSK3858279注射液獲得臨床試驗默示許可，擬適用於成人慢性糖尿病周圍神經痛（DPNP）以及成人膝骨關節炎所致的中度至重度疼痛。公開資料顯示，這是GSK在研的一款抗CCL17抗體，正在海外開展2期臨床研究。

4、7月14日，CDE官網顯示，恒瑞醫藥旗下阿得貝利單抗注射液聯合SHR-A2009加或不加化療治療晚期實體瘤患者的臨床申請獲得默示許可。阿得貝利單抗是恒瑞自主研發的人源化抗PD-L1單克隆抗體。

投融藥事

1、近日，安斯泰來（Astellas Pharma）和4D Molecular Therapeutics（4DMT）宣布達成一項超9億美元的許可協議。根據協議條款，4DMT公司將向安斯泰來提供其專有的R100載體技術，用於遞送後者治療罕見單基因疾病的獨特基因載荷。安斯泰來將進行所有後續的研究、開發、生產和商業化活動。R100專為穿透內界膜屏障定製和優化，它能夠通過常規的玻璃體內注射有效轉導至整個視網膜，從而在視網膜細胞內實現強大的轉基因表達。

科技藥研

在一項新的研究中，來自美國波士頓大學醫學中心的研究人員發現眼睛玻璃體液中的生物標誌物與死後大腦和眼睛組織中病理證實的阿爾茨海默病（Alzheimer's disease, AD）和慢性創傷性腦病（CTE）病例之間存在顯著的相關性。這項探索性研究表明玻璃體中的生物標誌物可能用來診斷神經病理學疾病。相關研究結果發表在Journal of Alzheimer's Disease期刊上

Viha Vig et al. Vitreous Humor Biomarkers Reflect Pathological Changes in the Brain for Alzheimer's Disease and Chronic Traumatic Encephalopathy. Journal of Alzheimer's Disease, 2023, doi:10.3233/JAD-230167.