國內首款基於mRNA-LNP遞送的體內基因編輯藥物獲批臨床

醫線藥聞

1. 3月1日，堯唐生物宣布，其自主研發的首個體內基因編輯藥物YOLT-201的臨床試驗申請已獲得CDE批準。YOLT-201注射液是由堯唐生物開發，擬定適應症為轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變，包括治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病和轉甲狀腺素蛋白心髒澱粉樣變。

2. 3月4日，成都先衍生物宣布A24110He注射液（Lipisense®）臨床試驗申請（IND）提前獲得CDE批準。Lipisense®是由瑞典Lipigon Pharmaceuticals AB開發的全新機製的反義核酸（ASO）藥物，是血脂異常，尤其是嚴重高甘油三酯血症患者的最佳治療藥物。

3. 近日，CDE官網公示，複星醫藥子公司精繕生物的1類新藥GCK-01細胞注射液獲批臨床，擬開發治療複發或難治性濾泡性淋巴瘤（FL）。公開資料顯示，GCK-01是精繕生物自主研發的一款同源異體外周血來源的現貨型NK細胞治療產品。

3月4日，據CDE官網消息，成都地奧製藥集團有限公司聯合申請藥品“DA-302168S片”，獲得臨床試驗默示許可，擬用於超重/肥胖患者的體重管理 。

投融藥事

1. GenEdit，一家利用NanoGalaxy®平台進行組織選擇性遞送的基因藥物開發商，宣布與羅氏旗下基因泰克簽訂多年合作和許可協議。雙方將攜手開發新型納米顆粒，用於遞送基因泰克的核酸類藥物，治療自身免疫性疾病。

科技藥研

1. 2月29日，南方醫科大學肖東、孫妍、汪佳宏和趙冰夏共同在《Journal of Experimental & Clinical Cancer Research》上發表題為“ThermomiR-377-3p-induced suppression of Cirbp expression is required for effective elimination of cancer cells and cancer stem-like cells by hyperthermia”的研究論文，充分研究了單獨或聯合化療或放療對鼻咽癌癌細胞和幹細胞樣癌細胞的直接細胞殺傷活性。另一方麵，闡明了Cirbp在體外和體內鼻咽癌治療熱療中的潛在功能，以及熱耐性和熱敏化的分子機製。

[1]Lin, TY., Jia, JS., Luo, WR. et al. ThermomiR-377-3p-induced suppression of Cirbp expression is required for effective elimination of cancer cells and cancer stem-like cells by hyperthermia. J Exp Clin Cancer Res 43, 62 (2024). https://doi.org/10.1186/s13046-024-02983-3