開悅生命針對RNA解旋酶的新藥獲中國CDE臨床試驗許可

醫線藥聞

1. 6月11日，開悅生命自主研發的KY1小分子抑製劑IND申請，正式獲得國家藥品監督管理局藥品審評中心的臨床試驗默示許可。此次IND獲批意味著DHX33陽性的複發/難治性晚期惡性腫瘤中的臨床試驗可在國內如期開展。此前KY1已經分別獲得了美國FDA&台灣的臨床試驗默示許可。

2. 6月12日，NMPA官網最新公示，君實生物抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗的一項新適應症申請已獲得批準上市。該藥本次獲批的適應症為：聯合依托泊苷和鉑類用於廣泛期小細胞肺癌一線治療。

3. 6月12日，國家藥監局網站顯示，禮來的高血糖素鼻用粉霧劑（Baqsimi）獲批上市，用於治療4歲及以上糖尿病患者的嚴重低血糖症狀。Baqsimi是一款經過鼻噴給藥的高血糖素鼻用粉霧劑。

4. 6月12日，NMPA官網顯示，興盟生物的澤美洛韋瑪佐瑞韋單抗注射液獲批上市。這是國內首款獲批的抗狂犬病毒複方抗體製劑——單抗雞尾酒療法產品MAb cocktail product。對於變異性強或者多亞型的病毒感染性疾病，如新冠、狂犬病，雞尾酒療法是更優和更安全的治療手段。

投融藥事

1. 6月11日，基因治療創新公司朗信生物宣布完成B+輪融資，本輪融資由上海生物醫藥基金領投，聯和投資等股東跟投。據悉，本次融資將進一步加速朗信生物在基因治療創新藥物領域的研發和產業化進程。

科技藥研

1. 6月7日，清華大學生命學院劉念課題組在 Nature Genetics（IF:30.8）上在線發表題為 LINE-1 transcription activates long-rang gene expression 的研究文章。該研究提供了第一個關於 L1 表達調控的全基因組篩選結果，係統性的鑒定並驗證了 L1 作為增強子的功能和作用，揭示了 L1 在長程基因激活中的廣泛影響，並闡釋了 L1 轉錄如何幫助植入前胚胎中 ZGA 過程的成功進行，深化了我們對 L1 表達在哺乳動物發育和疾病中的調節和功能作用的理解。

[1]Li, X., Bie, L., Wang, Y. et al. LINE-1 transcription activates long-range gene expression. Nat Genet (2024). https://doi.org/10.1038/s41588-024-01789-5