銳正基因非病毒載體體內基因編輯藥物獲批臨床

醫線藥聞

1. 7月22日，CDE官網公示顯示，銳正基因（Accuredit）申報的1類新藥ART001注射液獲批臨床，擬開發治療轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）。公開資料顯示，ART001是一款非病毒載體體內基因編輯藥物，適應症為轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）。

2. 7月22日，據CDE官網消息，北京柏雅聯合藥物研究所有限公司、廣東眾生藥業股份有限公司聯合申請藥品“匹可硫酸鈉口服溶液”，獲得臨床試驗默示許可，適應症為緩解便秘。

3. 7月19日，榮昌生物注射用泰它西普獲NMPA批準新適應症，用於類風濕性關節炎（RA），這是泰它西普繼係統性紅斑狼瘡之後獲批的第2個適應症。泰它西普是一款抗體融合蛋白藥物分子。

投融藥事

1. 7月21日，華東醫藥與江蘇荃信生物醫藥聯合宣布，雙方將再度聯手，就荃信生物自主研發的重組人源化IL-4Rα單克隆抗體注射液QX005N簽署合作開發及市場推廣服務協議。基於該合作，華東醫藥全資子公司杭州中美華東將深度參與QX005N注射液在授權區域（中國大陸、香港、澳門及台灣地區）內的後續臨床開發並承擔相關適應症50%的3期臨床開發及後續注冊費用；同時，中美華東將獲得QX005N注射液在授權區域內的獨家市場推廣選擇權，若選擇權獲行使，荃信生物將委托中美華東開展QX005N注射液的市場推廣活動並向其支付推廣服務費用；此外，中美華東也將獲得該產品上市許可持有人轉讓的優先合作權。

2. 7月19日，華東醫藥、及其全資子公司博華製藥與恒霸藥業、何曉玲、何堯、寶鼎辰璽科技、鈐鈺企業簽訂《關於收購貴州恒霸藥業有限責任公司股權的協議書》，博華製藥收購恒霸藥業100%股權，交易基礎價款5.2847億元，並將根據協議約定支付浮動對價。

科技藥研

1. 近日，來自中山大學附屬第七醫院的何裕隆/張常華教授研究團隊聯合中山大學孫逸仙紀念醫院的尹東教授團隊在 Nature 在線發表研究。該研究發現， NBS1 乳酸化在 DNA 修複過程中能夠發揮重要作用，並且能夠促進同源重組修複過程。研究強調，NBS1 乳酸化是 DNA 修複中所必須的，並且能夠促進同源重組（homologous recombination, HR）介導的修複過程。除此之外，該研究還發現乳酸能夠增強 HR 修複來提高腫瘤細胞對化療藥物的耐藥性。

[1]Chen HX, Li Y, Li HF, et al. NBS1 lactylation is required for efficient DNA repair and chemotherapy resistance. Nature. 2024.