華道生物靶向CLDN18.2自體CAR-T產品獲批臨床 | 1分鍾藥聞速覽

醫線藥聞

1. 近日，華道生物1類新藥HD004細胞獲批臨床，擬用於治療CLDN18.2表達陽性的晚期實體瘤伴惡性腹腔積液。這是一款靶向CLDN18.2的自體CAR-T產品。

2. 10月25日，CDE官網公示，石藥集團1類新藥SYS6020注射液獲得一項新的臨床試驗默示許可，擬開發治療難治性全身型重症肌無力。SYS6020為一款基於mRNA-LNP的嵌合抗原受體（CAR）-T細胞注射液

3. 10月25日，CDE官網公示，詩健生物研發的重組人源化抗Trop2單抗-SN38偶聯物擬納入突破性治療品種，擬定適應症為既往未經係統治療的不可手術的局部晚期、複發或轉移性PD-L1陰性三陰性乳腺癌。

近日，中國科學院上海藥物研究所和上海糖霽生物科技有限公司共同申報的注射用SM-V-61獲批臨床，擬用於對本品敏感的革蘭陽性菌引起的：複雜性皮膚和皮膚結構感染；醫院獲得性和呼吸機相關性肺炎；導管及其它人工植入物相關性感染；血流感染；在治療方案選擇有限的成人患者中治療對本品敏感的耐藥革蘭陽性菌引起的感染等。

投融藥事

1. 10月25日，Dyno Therapeutics宣布與羅氏（Roche）達成第二項研究合作，開發針對神經疾病的下一代腺相關病毒（AAV）載體基因療法。Dyno和羅氏此前於2020年10月宣布了一項針對神經疾病和肝髒定向療法的研究合作與許可協議。根據此次新合作協議，Dyno Therapeutics將進一步向羅氏提供其領先的平台和序列設計技術，促進體內基因遞送。

科技藥研

1. 近日，中國科學院動物研究所魏妥研究組與北京大學程強課題組合作，在《先進材料》（Advanced Materials）上發表了題為Simplified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model的研究論文。該研究結合基於LNP的器官靶向遞送和mRNA序列的受控表達，開發了器官和細胞雙重特異性的mRNA-LNP遞送平台（SELECT平台）。這一平台通過係統優化開發出三組分LNPs，可將mRNA靶向遞送到肺髒、肝髒和脾髒；在mRNA骨架中引入特定的microRNA（miRNA）靶點的反向互補序列，實現了mRNA在靶組織特定細胞類型中的受控蛋白質表達。

[1] implified Lipid Nanoparticles for Tissue- And Cell-Targeted mRNA Delivery Facilitate Precision Tumor Therapy in a Lung Metastasis Mouse Model. Advanced Materials (2024). DOI: 10.1002/adma.202409812